Voxelotor - Voxelotor

Voxelotor
Voxelotor skeletal.svg
Клинические данные
Торговые наименованияOxbryta
Другие именаGBT440, GBT-440
AHFS /Drugs.comМонография
MedlinePlusa620011
Данные лицензии
Беременность
категория
  • нас: N (еще не классифицировано)
Маршруты
администрация		Устно
Код УВД
  • Никто
Легальное положение
Легальное положение
Идентификаторы
Количество CAS
PubChem CID
DrugBank
ChemSpider
UNII
КЕГГ
ЧЭМБЛ
Химические и физические данные
ФормулаC19ЧАС19N3О3
Молярная масса337.379 г · моль−1
3D модель (JSmol )

Voxelotor, продается под торговой маркой Oxbryta, это лекарство, используемое для лечения серповидноклеточная анемия.[1][2][3][4][5] Разработан Глобальная терапия крови, вокселотор - первый гемоглобин модулятор сродства к кислороду.[6] Было показано, что вокселотор обладает способностью изменять болезнь за счет повышения уровня гемоглобина и снижения гемолиз показатели у больных серповидно-клеточной анемией.[7] Он безопасен для пациентов с серповидноклеточными клетками и здоровых добровольцев без какой-либо токсичности, ограничивающей дозу.[8]

В ноябре 2019 года voxelotor получил ускоренное одобрение в Соединенных Штатах для лечения серповидно-клеточной анемии (SCD) для лиц в возрасте 12 лет и старше.[9][10] Соединенные штаты. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) считает, что это первое в своем классе лекарство.[11]

Побочные эффекты

Обычными побочными эффектами у людей, принимавших вокселотор, были головная боль, диарея, боль в животе, тошнота, усталость, сыпь и гипертермия (лихорадка).[9]

История

Voxelotor получил ускоренное одобрение США. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) в ноябре 2019 г.,[10] и необходимы дальнейшие клинические испытания, чтобы подтвердить и описать клиническую пользу Oxbryta.[9][12] FDA удовлетворило заявку на Voxelotor быстрый трек обозначение и орфанный препарат обозначение.[9][13]

Одобрение вокселотора было основано на результатах клинических испытаний с участием 274 участников с серповидно-клеточной анемией.[9]

FDA одобрило Oxbryta компании Global Blood Therapeutics.[9][10]

Рекомендации

  1. ^ «Оксбрита- вокселотор таблетки, покрытые пленочной оболочкой». DailyMed. 3 декабря 2019 г.. Получено 22 января 2020.
  2. ^ «Вокселотор для серповидноклеточной болезни». Глобальная терапия крови. Получено 9 декабря 2018.
  3. ^ "Voxelotor (ранее GBT440)". Новости серповидной анемии. Получено 13 декабря 2018.
  4. ^ «ASH 2017: ингибитор полимеризации HbS Voxelotor GBT440 продемонстрировал положительные первоначальные результаты у подростков с серповидно-клеточной анемией». Практика. Получено 16 декабря 2018.
  5. ^ Адамсон, Лори (22 января 2018 г.). "Voxelotor: новый вариант для молодых пациентов с серповидноклеточной болезнью?". Клинические новости ASH. Получено 16 декабря 2018.
  6. ^ «Вокселотор». PubChem. Получено 9 декабря 2018.
  7. ^ Вичинский Э., Хоппе С.К., Атага К.И., Уэр Р.Э., Ндуба В., Эль-Бешлави А. и др. (Август 2019 г.). "Фаза 3 рандомизированных испытаний вокселотора при серповидно-клеточной болезни". Медицинский журнал Новой Англии. 381 (6): 509–519. Дои:10.1056 / NEJMoa1903212. PMID  31199090.
  8. ^ Hutchaleelaha A, Patel M, Washington C, Siu V, Allen E, Oksenberg D, et al. (Июнь 2019). «Фармакокинетика и фармакодинамика вокселотора (GBT440) у здоровых взрослых и пациентов с серповидно-клеточной анемией». Британский журнал клинической фармакологии. 85 (6): 1290–1302. Дои:10.1111 / bcp.13896. ЧВК  6533444. PMID  30743314.
  9. ^ а б c d е ж «FDA одобряет новый метод лечения аномалий при серповидно-клеточной анемии». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 25 ноября 2019. В архиве с оригинала 25 ноября 2019 г.. Получено 25 ноября 2019. Эта статья включает текст из этого источника, который находится в всеобщее достояние.
  10. ^ а б c «Пакет одобрения лекарственных средств: Oxbryta». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 23 декабря 2019 г.. Получено 22 января 2020.
  11. ^ «Новые разрешения на лекарственную терапию 2019». Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. 31 декабря 2019 г.. Получено 15 сентября 2020.
  12. ^ "Снимки испытаний лекарств: Oxbryta". НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 11 декабря 2019. В архиве с оригинала 15 декабря 2019 г.. Получено 15 декабря 2019. Эта статья включает текст из этого источника, который находится в всеобщее достояние.
  13. ^ «Наименование орфанного лекарства Voxelotor». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 25 ноября 2019. В архиве из оригинала 26 ноября 2019 г.. Получено 25 ноября 2019. Эта статья включает текст из этого источника, который находится в всеобщее достояние.

внешняя ссылка

  • «Вокселотор». Портал информации о наркотиках. Национальная медицинская библиотека США.