Betibeglogene autotemcel - Betibeglogene autotemcel
Клинические данные | |
---|---|
Торговые наименования | Zynteglo |
Другие имена | LentiGlobin BB305, аутологичные клетки CD34 +, кодирующие ген βA-T87Q-глобина |
Данные лицензии | |
Маршруты администрация | Настой |
Код УВД |
|
Легальное положение | |
Легальное положение |
|
Идентификаторы | |
UNII |
Betibeglogene autotemcel, продается под торговой маркой Zynteglo, это лекарство для лечения бета-талассемия, редкое и потенциально изнурительное заболевание крови. Он был разработан Синяя птица Био и был дан революционная терапия обозначение США Управление по контролю за продуктами и лекарствами в феврале 2015 года.[1][2] Он был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе в мае 2019 года.[3]
Наиболее серьезный наблюдаемый побочный эффект: тромбоцитопения (низкий уровень в крови тромбоциты ).[3]
Медицинское использование
Betibeglogene autotemcel показан для лечения взрослых и подростков 12 лет и старше с трансфузионно-зависимой β-талассемией (TDT), у которых нет генотипа β0 / β0, для которых трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (HSC) подходит, но лейкоцитарный антиген человека Соответствующий (HLA) донор HSC недоступен.[3]
Betibeglogene autotemcel изготавливается индивидуально для каждого человека из стволовых клеток, собранных из его крови, и должен быть предоставлен только тому человеку, для которого он сделан.[3] Он вводится в виде вливания (капельно) в вену, а доза зависит от веса тела реципиента.[3]
Перед введением betibeglogene autotemcel реципиент получит химиотерапевтическое лечение для очистки костного мозга от клеток.[3]
Чтобы сделать betibeglogene autotemcel, стволовые клетки, взятые из крови реципиента, модифицируются вирусом, который переносит рабочие копии гена бета-глобина в клетки.[3] Когда эти модифицированные клетки возвращаются реципиенту, они транспортируются с кровотоком в костный мозг, где начинают производить здоровые эритроциты, производящие бета-глобин.[3] Ожидается, что действие betibeglogene autotemcel будет длиться всю жизнь пациента.[3]
Механизм действия
Бета-талассемия вызывается мутациями или делециями HBB ген, приводящий к снижению или отсутствию синтеза бета-цепочки из гемоглобин которые приводят к различным исходам, начиная от тяжелых анемия лицам, не имеющим клинических симптомов.[4] LentiGlobin BB305 - это лентивирусный вектор который вставляет функционирующую версию гена HBB в кровь пациента гемопоэтические стволовые клетки (HSC) ex vivo. Полученные сконструированные клетки HSC затем повторно вводятся пациенту.[5][6]
История развития
В ранних клинических испытаниях несколько пациентов с бета-талассемией, которым обычно требуется частое переливание крови для лечения своего заболевания, смогли отказаться от переливания крови в течение длительных периодов времени.[7][8][9] В 2018 году результаты исследований фазы 1-2 показали, что из 22 пациентов, получавших генную терапию лентиглобином, 15 смогли прекратить или сократить регулярные переливания крови.[10][11]
История
Он был назначен орфанный препарат посредством Европейское агентство по лекарствам (EMA) и США. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) в 2013 году.[3][12]
Он был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе в мае 2019 года.[3]
Имя
В международное непатентованное название (МНН) - betibeglogene autotemcel.[13]
Смотрите также
Рекомендации
- ^ "Десять вещей, которые вы могли пропустить в понедельник из мира бизнеса". Бостонский глобус. 3 февраля 2015 г.. Получено 13 февраля 2015.
- ^ «Лентивирусные векторы». Понедельник, 8 июля 2019 г.
- ^ а б c d е ж грамм час я j k «Зинтегло ЕПАР». Европейское агентство по лекарствам (EMA). 25 марта 2019 г.. Получено 16 августа 2019. Эта статья включает текст из этого источника, который находится в всеобщее достояние.
- ^ Цао, Антонио; Галанелло, Ренцо (21 января 2010 г.). «Бета-талассемия». Генетика в медицине. 12 (2): 61–76. Дои:10.1097 / GIM.0b013e3181cd68ed. PMID 20098328.
- ^ Негре О. и др. (2015). «Доклиническая оценка эффективности и безопасности улучшенного лентивирусного вектора для лечения β-талассемии и серповидноклеточной анемии» (PDF). Современная генная терапия. 15 (1): 64–81. Дои:10.2174/1566523214666141127095336. ЧВК 4440358. PMID 25429463.
- ^ Томпсон А. и др. (2014). «Первоначальные результаты исследования Northstar (HGB-204): исследование фазы 1/2 генной терапии большой β-талассемии путем трансплантации аутологичных гемопоэтических стволовых клеток, трансдуцированных ex vivo с лентивирусным вектором βΑ-T87Q-глобина (лекарство LentiGlobin BB305 Товар)". Кровь. 124 (21): 549. Дои:10.1182 / кровь.V124.21.549.549.
- ^ Каваззана-Кальво М., Пайен Э., Негре О. и др. (2010). «Независимость от переливания и активация HMGA2 после генной терапии β-талассемии человека». Природа. 467 (7313): 318–22. Дои:10.1038 / природа09328. ЧВК 3355472. PMID 20844535.
- ^ Уинслоу, Рон (8 декабря 2015 г.). «Новая генная терапия обещает избавиться от смертельной болезни крови». Журнал "Уолл Стрит. Получено 13 февраля 2015.
- ^ (8 декабря 2014 г.) bluebird bio объявляет о данных, демонстрирующих, что первые четыре пациента с большой β-талассемией, получавших лентиглобин, не нуждались в переливании крови Yahoo News, дата обращения 17 мая 2015 г.
- ^ Томпсон, Алексис (19 апреля 2018 г.). «Генная терапия у пациентов с трансфузионно-зависимой β-талассемией». Медицинский журнал Новой Англии. 378 (16): 1479–1493. Дои:10.1056 / NEJMoa1705342. PMID 29669226.
- ^ Стейн, Роб (18 апреля 2018 г.). «Генная терапия при наследственных заболеваниях крови, сокращенные трансфузии». энергетический ядерный реактор. Получено 4 марта 2019.
- ^ «Аутологичные CD34 + гемопоэтические стволовые клетки, трансдуцированные лентивирусным вектором LentiGlobin BB305, кодирующим человеческий ген BA-T87Q-глобин. Обозначения и утверждения орфанных лекарственных средств». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 18 марта 2013 г.. Получено 8 июн 2020.
- ^ Всемирная организация здравоохранения (2020 г.). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендованные МНН: список 83». Информация ВОЗ о лекарствах. 34 (1): 34.