Пексидартиниб - Pexidartinib

Пексидартиниб
Pexidartinib.svg
Клинические данные
Торговые наименованияTuralio
Другие именаPLX-3397
AHFS /Drugs.comМонография
MedlinePlusa619050
Данные лицензии
Беременность
категория
  • нас: N (еще не классифицировано)[1]
Маршруты
администрация		Устно
Легальное положение
Легальное положение
Идентификаторы
Количество CAS
PubChem CID
IUPHAR / BPS
DrugBank
ChemSpider
UNII
КЕГГ
ЧЭБИ
ЧЭМБЛ
Химические и физические данные
ФормулаC20ЧАС15ClF3N5
Молярная масса417.82 г · моль−1
3D модель (JSmol )

Пексидартиниб, продается под торговой маркой Turalio, является лекарственным средством-ингибитором киназы для лечения взрослых с симптоматической теносиновиальной гигантоклеточной опухолью (ТГКТ), связанной с тяжелыми заболеваниями или функциональными ограничениями и не поддающихся хирургическому лечению.[2][3][4][5]

Распространенными побочными эффектами являются повышение уровня лактатдегидрогеназы (белков, которые помогают производить энергию в организме), повышение уровня аспартатаминотрансферазы (ферментов, которые в основном находятся в печени, но также и в мышцах), потеря цвета волос, повышение уровня аланинаминотрансферазы (ферменты, которые в основном присутствуют в печень и почки) и повышенный холестерин.[2] Дополнительные побочные эффекты включают нейтропению (низкий уровень лейкоцитов, которые помогают иммунной системе защищаться от болезней и инфекций), повышенный уровень щелочной фосфатазы (ферменты, которые в основном находятся в клетках костей и печени), снижение лимфоцитов (лейкоцитов, которые помогают иммунная система защищает от болезней и инфекций), отек глаз (опухоль вокруг глаз), снижение гемоглобина (белок в красных кровяных тельцах, переносящих кислород), сыпь, дисгевзия (изменение вкусовых ощущений) и снижение уровня фосфата (электролиты, которые помогают с энергией ).[2] Информация о назначении пексидартиниба в США включает предупреждение о риске серьезного и потенциально смертельного поражения печени.[2][3]

В августе 2019 года он был одобрен FDA США для лечения гигантоклеточная опухоль влагалища сухожилия (GC-TS).[2][6][7] Пексидартиниб доступен в США только в рамках программы Turalio Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS).[2] Соединенные штаты. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) считает, что это первое в своем классе лекарство.[8]

История

Утверждение пексидартиниба было основано на результатах многоцентрового международного клинического исследования 120 субъектов, 59 из которых получали плацебо.[2] Первичной конечной точкой эффективности была общая частота ответа (ЧОО), проанализированная после 25 недель лечения.[2] Клиническое испытание продемонстрировало статистически значимое улучшение ЧОО у субъектов, получавших пексидартиниб, с ЧОО 38%, по сравнению с отсутствием ответа у субъектов, получавших плацебо.[2] Частота ответов составила 15%, а частичных ответов - 23%.[2] В общей сложности 22 из 23 респондентов, за которыми наблюдали в течение как минимум шести месяцев после первоначального ответа, сохраняли свой ответ в течение шести или более месяцев, и в общей сложности 13 из 13 респондентов, за которыми наблюдали как минимум 12 месяцев после первого ответа сохраняли свой ответ в течение 12 или более месяцев.[2]

Соединенные штаты. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) удовлетворило заявку на получение пексидартиниба революционная терапия обозначение орфанный препарат обозначение, и приоритетный обзор обозначение.[2] FDA одобрило Turalio Дайичи Санкё.[2]

Рекомендации

  1. ^ «Пексидартиниб (Туралио) во время беременности». Drugs.com. 28 октября 2019 г.. Получено 19 марта 2020.
  2. ^ а б c d е ж грамм час я j k л м «FDA одобрило первую терапию редкой опухоли сустава». FDA (Пресс-релиз). 2 августа 2019 г.. Получено 17 августа 2019. Эта статья включает текст из этого источника, который находится в всеобщее достояние.
  3. ^ а б «Туралиопексидартиниб в капсулах». DailyMed. 7 августа 2019 г.. Получено 19 марта 2020.
  4. ^ «Монография пексидартиниба гидрохлорида для профессионалов». Drugs.com. 19 августа 2019 г.. Получено 19 марта 2020.
  5. ^ «Магия микроглии: лекарство уничтожает их, появляется новый набор». Альцфорум. 18 апреля 2014 г.. Получено 19 марта 2020.
  6. ^ "Снимки испытаний лекарств: Туралио". НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 2 августа 2019 г.. Получено 17 марта 2020.
  7. ^ «Пакет одобрения лекарственных средств: Туралио». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 22 июля 2019 г.. Получено 17 марта 2020.
  8. ^ «Новые разрешения на лекарственную терапию 2019». Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. 31 декабря 2019 г.. Получено 15 сентября 2020.

дальнейшее чтение

внешняя ссылка

  • «Пексидартиниб». Портал информации о наркотиках. Национальная медицинская библиотека США.