Вероятность успеха - Probability of success

В вероятность успех (POS) - это статистическая концепция, обычно используемая в фармацевтическая индустрия в том числе органы здравоохранения поддерживать принятие решений.

Вероятность успеха - это понятие, тесно связанное с условной властью и предсказательная сила. Условная мощность - это вероятность наблюдения статистической значимости с учетом наблюдаемых данных при условии, что параметр лечебного эффекта равен определенному значению. За это предположение часто критикуют условную власть. Если мы знаем точную величину лечебного эффекта, нет необходимости проводить эксперимент. Чтобы решить эту проблему, мы можем рассмотреть условную мощность в Байесовский настройки, рассматривая параметр лечебного эффекта как случайная переменная. Принимая ожидаемое значение условной мощности по отношению к апостериорное распределение параметра дает предсказательную силу. Прогнозирующая мощность также может быть рассчитана в частотник настройка. Независимо от того, как она рассчитывается, предсказательная сила - это случайная величина, поскольку это условная вероятность, обусловленная случайно наблюдаемыми данными. Использование как условной мощности, так и прогнозной мощности Статистическая значимость как критерий успеха. Однако статистической значимости часто недостаточно для определения успеха. Например, орган здравоохранения часто требует, чтобы величина эффекта лечения была больше, чем эффект, который является просто статистически значимым, чтобы поддержать успешную регистрацию. Чтобы решить эту проблему, мы можем расширить условную и предсказательную силу до концепции вероятности успеха. Для вероятности успеха критерий успеха не ограничивается статистической значимостью. Это может быть что-то еще, например, клинически значимый результат.

Типы POS

  • Условная вероятность успеха (CPOS): это вероятность достижения успеха (с точки зрения наблюдаемого результата) в будущем с учетом наблюдаемых данных и эффекта лечения, равного определенному значению. CPOS - это расширение условной власти. Его критерии успеха не ограничиваются статистической значимостью. Однако, когда успех определяется как статистическая значимость, он становится условной силой.
  • Прогнозируемая вероятность успеха (PPOS): это вероятность успеха в будущем с учетом наблюдаемых данных. PPOS - это расширение возможностей прогнозирования. Его критерии успеха не ограничиваются статистической значимостью. Однако, когда успех определяется как статистическая значимость, он становится предсказательной силой. Обратите внимание, что PPOS - это условная вероятность, зависящая от случайно наблюдаемых данных. Следовательно, это случайная величина.
  • Апостериорная вероятность успеха (OPOS): это вероятность успеха (с точки зрения параметра лечебного эффекта), рассчитанная с использованием апостериорная вероятность. Обратите внимание, что OPOS - это условная вероятность, обусловленная случайно наблюдаемыми данными. Следовательно, это случайная величина.

Применение в дизайне клинических исследований

Дизайн пилотных испытаний с использованием PPOS

Традиционный дизайн пилотных испытаний обычно осуществляется путем контроля ошибка типа I скорость и мощность для обнаружения определенного значения параметра. Целью пилотного испытания, такого как испытание фазы II, обычно не является поддержка регистрации. Поэтому нет смысла контролировать частоту ошибок типа I, особенно большую ошибку типа I, как это обычно делается в испытаниях фазы II. Пилотное испытание обычно предоставляет доказательства в поддержку решения «Не годен / не годен» для подтверждающего исследования. Поэтому имеет смысл разработать испытание на основе PPOS. Традиционные методы требуют, чтобы PPOS был небольшим. Однако PPOS может быть небольшим просто случайно. Чтобы решить эту проблему, мы можем потребовать, чтобы надежный интервал PPOS был узким, чтобы расчет PPOS поддерживался достаточной информацией, и, следовательно, PPOS не является маленьким просто из-за случая. Поиск оптимальной конструкции эквивалентен поиску решения следующих 2 уравнений.[1]

  1. PPOS = PPOS1
  2. верхняя граница вероятного интервала PPOS = PPOS2

где PPOS1 и PPOS2 - определенные пользователем значения отсечки. Первое уравнение гарантирует, что PPOS будет небольшим, так что не слишком много испытаний будет предотвращено переходом на следующий этап, чтобы избежать ложные отрицания. Первое уравнение также гарантирует, что PPOS не будет слишком маленьким, чтобы на следующий этап перешло не так много испытаний, чтобы избежать ложные срабатывания. Второе уравнение гарантирует, что PPOS достоверный интервал настолько плотный, что расчет PPOS поддерживается достаточным объемом информации. Второе уравнение также гарантирует, что PPOS достоверный интервал не слишком плотный, чтобы не потреблять слишком много ресурсов.

Бесполезность промежуточного проектирования с использованием PPOS

Традиционный промежуточный период бесполезности рассчитывается на основе затрат на бета-тестирование. Однако расходы на бета-тестирование не имеют интуитивной интерпретации. Поэтому трудно общаться с коллегами, не являющимися статистиками. Поскольку PPOS имеет интуитивно понятную интерпретацию, имеет смысл спроектировать промежуточный период бесполезности с помощью PPOS. Чтобы заявить о бесполезности, мы требуем, чтобы PPOS был небольшим, а расчет PPOS подтверждался достаточной информацией. По словам Тан, 2015[2] поиск оптимального дизайна эквивалентен решению следующих 2 уравнений.

  1. PPOS = PPOS1
  2. верхняя граница вероятного интервала PPOS = PPOS2

Промежуточный дизайн защитной эффективности с использованием CPOS

Традиционный промежуточный период эффективности основан на расходных функциях. Поскольку функции расходов не имеют интуитивной интерпретации, их трудно общаться с коллегами, не являющимися статистиками. Напротив, вероятность успеха имеет интуитивную интерпретацию и, следовательно, может облегчить общение с коллегами-нестатистами. Тан (2016)[3][4] предлагает использовать следующие критерии для поддержки эффективного принятия промежуточных решений: mCPOS> c1lCPOS> c2, где mCPOS - это медиана CPOS по отношению к распределению параметра, а lCPOS - это нижняя граница вероятного интервала CPOS. Первый критерий гарантирует, что вероятность успеха велика. Второй критерий гарантирует, что надежный интервал CPOS невелик; расчет CPOS подтверждается достаточным количеством информации; следовательно, вероятность успеха невелика случайно. Поиск оптимального плана эквивалентен поиску решения следующих уравнений:

  1. mCPOS = c1
  2. lCPOS = c2

Смотрите также

использованная литература

  1. ^ Тан, З. (28 мая 2015 г.). «Дизайн PPOS». слайдшер.
  2. ^ Тан, Z (2015). «Оптимальный промежуточный план бесполезности: прогнозируемая вероятность успеха со временем до конечной точки события». Журнал биофармацевтической статистики. 25 (6): 1312–1319. Дои:10.1080/10543406.2014.983646. PMID  25379701.
  3. ^ Тан, Z (2017). «Промежуточный дизайн защитной эффективности: динамическое соотношение польза / риск с использованием вероятности успеха». Журнал биофармацевтической статистики. 27 (4): 683–690. Дои:10.1080/10543406.2016.1198370. PMID  27295497.
  4. ^ Тан, З. (19 марта 2017 г.). «Промежуточный дизайн защитной эффективности». слайдшер.