Scioderm - Википедия - Scioderm

Scioderm
ПромышленностьФармацевтические препараты
Основанапрель 2013 (2013-04)
УчредителиРоберт Коул, Калифорния, CBV
Роберт Райан, доктор философии.
Штаб-квартира
Дарем, Северная Каролина
ТоварыSD-101 при буллезном эпидермолизе (БЭ)
БрендыЗорблиса

Scioderm, приобретенный Amicus Therapeutics в 2015 году компания, занимавшаяся редкими заболеваниями, занималась разработкой лечения Буллезный эпидермолиз (EB), редкое генетическое заболевание, характеризующееся чрезвычайно хрупкой кожей и периодическим образованием волдырей. В настоящее время нет одобренных методов лечения БЭ. Scioderm разрабатывает местное лечение, известное как SD-101, или Zorblisa, направленное на уменьшение и закрытие ран, а также уменьшение покрытия волдырями и поражениями на поверхности тела.[1]

Буллезный эпидермолиз, иногда называемый «Кожа бабочки»,[2] редкий генетический заболевание соединительной ткани что во всех формах приводит к очень хрупкой коже, которая покрывается волдырями или рвется при малейшем трении или травме.[3] БЭ обычно проявляется при рождении или в раннем детстве.[4] Согласно Американская ассоциация по исследованию буллезного дистрофического эпидермолиза (DEBRA), по оценкам, 1 из каждых 20 000 живорождений страдает тем или иным типом БЭ, и это расстройство встречается у всех расовых и этнических групп во всем мире и в равной степени затрагивает оба пола.[5]

В первоначальном открытом исследовании фазы 2 Scioderm, проведенном у детей с симплексным, рецессивным дистрофическим (RDEB) или узловым БЭ, применение SD-101 привело к полному закрытию 88% целевых хронических поражений в течение одного месяца, в дополнение к уменьшение площади поверхности тела (BSA) на поражениях и эрозиях на 57% после 3 месяцев ежедневного лечения.[6][7]

SD-101, теперь принадлежит Amicus Therapeutics, в настоящее время находится в фазе 3 клинической разработки для оценки Зорблисы в качестве терапии для лечения поражений и пузырей, связанных с буллезным эпидермолизом.[8] Зорблиса - первый препарат, который вошел в Фазу 3 разработки для лечения БЭ.[1] Исследования стволовых клеток при буллезном эпидермолизе также проводятся исследователями из Университет Миннесоты в соответствии с открытым испытанием фазы 2.[9]

В апреле 2013 года Scioderm получил Прорыв в терапии обозначение из США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) для местного лечения, SD-101 для буллезного эпидермолиза.[7] В результате получения Прорыв в терапии Обозначение для SD-101, Scioderm было названо компанией «Fierce Top 15» 2013 года по версии FierceBiotech.[10][11] До того, как Scioderm получил обозначение FDA для прорывной терапии для SD-101, он был предоставлен только крупным фармацевтическим компаниям, таким как Johnson & Johnson, Merck и Novartis.[12] В добавление к Прорыв в терапии обозначение, Scioderm получил Орфанное лекарство Обозначение как FDA, так и Европейское агентство по лекарствам (EMA) для лечения БЭ.[13]

История

Scioderm была основана Робертом Коуллом и Робертом Райаном.[14][15][16] Коулл и Райан «приобрели актив у другой фирмы, которая продемонстрировала эффект заживления ран при более низкой концентрации активного ингредиента до того, как продвижение местного [лечения] было остановлено из-за отсутствия финансирования».[16] В апреле 2013 года компания получила 16 миллионов долларов в рамках финансирования серии А от Моргенталер Венчурные и технологические партнеры.[17]

31 августа 2015 г. Amicus Therapeutics объявила о приобретении Scioderm в рамках сделки на сумму около 950 миллионов долларов, основанную на достижении определенных этапов.[18][19] Amicus планирует как можно быстрее завершить клиническую разработку SD-101 и сделать это лечение коммерчески доступным для всех пациентов с БЭ.[18]

Рекомендации

  1. ^ а б Хайн, Александрия (28 июля 2015 г.). «Семья девушки из Нью-Йорка с кожными волдырями надеется на новый препарат». FoxNews.com.
  2. ^ Лупкин, Сидней (22 февраля 2013 г.). «Люди с состоянием кожи« бабочка »торжествуют через боль». Доброе утро, Америка.
  3. ^ Николс, Лаура (18 марта 2014 г.). «Биофармацевтическая компания Scioderm выбирает Clearpath в качестве своего агентства-партнера». PR НЕДЕЛЯ.
  4. ^ "О". sderm.com. Scioderm.
  5. ^ «Понимание ЭБ». debra.org. ДЕБРА.
  6. ^ «Заявка Scioderm на новый исследуемый препарат (IND) для SD-101 для лечения буллезного эпидермолиза (EB), разрешенная FDA» (Пресс-релиз). Scioderm. BioSpace. 14 февраля 2013 г.
  7. ^ а б «SD-101 компании Scioderm получил от FDA статус передовой терапии для лечения буллезного эпидермолиза» (PDF). sderm.com (Пресс-релиз). Scioderm. 29 апреля 2013 г.
  8. ^ «Текущие исследования DEBRA». debra.org. ДЕБРА.
  9. ^ «Трансплантация стволовых клеток при буллезном эпидермолизе». ClinicalTrials.gov.
  10. ^ Кэрролл, Джон (24 сентября 2013 г.). "Scioderm - 2013 Жестокий 15". FierceBiotech.
  11. ^ Кэрролл, Джон (24 сентября 2013 г.). «FierceBiotech's 2013 Fierce 15». FierceBiotech.
  12. ^ Кэрролл, Джон (30 апреля 2013 г.). «Биотехнологический выскочка присоединяется к актерскому составу Big-Pharma на громкой сцене« прорыва »». FierceBiotech.
  13. ^ "Scioderm представит данные исследования фазы 2b Zorblisa (SD-101) на международном конгрессе Debra" (PDF). sderm.com (Пресс-релиз). Scioderm. 9 сентября 2014 г.
  14. ^ деБрюн, Джейсон (2 апреля 2014 г.). «Scioderm близка к полностью разрабатывающему новому лечению заболевания соединительной ткани». Бизнес-журнал "Треугольник".
  15. ^ «Награды наук о жизни - Роберт Райан». Бизнес-журнал "Треугольник". 23 мая 2014.
  16. ^ а б Боггс, Дженнифер (21 апреля 2014 г.). «Scioderm стремится ускорить разработку революционного лекарства от редкого кожного заболевания». Биомир сегодня.(требуется подписка)
  17. ^ «Scioderm закрывает 16 миллионов долларов в рамках серии A финансирования». pehub.com (Пресс-релиз). PE HUB. 26 апреля 2013 г.
  18. ^ а б «Amicus Therapeutics (FOLD) приобретает Scioderm за ~ 950 миллионов долларов».. Streetinsider.com. 31 августа 2015 г.
  19. ^ Кэрролл, Джон (31 августа 2015 г.). «Amicus предлагает лекарство от редкого заболевания PhIII в рамках выкупа Scioderm за 847 миллионов долларов». FierceBiotech.

внешняя ссылка