Synageva - Википедия - Synageva

Synageva BioPharma Corp. была публичной биофармацевтической компанией (NASDAQ: GEVA ) со штаб-квартирой в Лексингтон, Массачусетс посвящен поиску, разработке и доставке лекарств для пациентов с редкими заболеваниями и высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями. Компания имела производственные предприятия и лаборатории в Лексингтоне и Холдене, Массачусетсе, Богарте и Афинах, Джорджия, а также офисы в различных местах по всему миру.

История

Synageva была образована, когда в начале 2008 г. к Санджу К. Пателю (бывшему руководителю Genzyme Corporation, Кембридж, Массачусетс) обратился Baker Bros. Investments быть Исполнительный директор частных Avigenics, Inc. в Афинах, штат Джорджия, компания, первоначально созданная доктором Робертом Ивари из Университета Джорджии.[1] Присоединившись к AviGenics в июне 2008 года, г-н Патель создал видение и стратегию для Synageva и изменил направление компании, сосредоточившись на продуктах для лечения тяжелых и редких заболеваний. Это представляет собой существенный сдвиг в исходной бизнес-стратегии компании по разработке биоподобных лекарств с использованием ее новой технологии производства белка из яичного белка (EW). Собственная технология компании производит белки с помощью технологии рекомбинантной ДНК в яичном белке (EW) с использованием трансгенной системы экспрессии Gallus. Затем белки очищают с использованием обычных методов хроматографии на рекомбинантных белках. Система EW может последовательно экспрессировать белки, которые содержат гликановые структуры, преимущественно GlcNAc- и N-связанные гликановые структуры с концевыми маннозами, а также гликаны манноза-6-фосфата (M6P), которые специфически распознаются и интернализуются через рецепторы в ключевые клетки-мишени .

При поддержке преданной и опытной команды Synageva вышла на рынок NASDAQ Global Market в ноябре 2011 года, завершив обратное слияние с Trimeris, Inc. Позднее Synageva переместила свою корпоративную штаб-квартиру в Лексингтон, Массачусетс.

6 мая 2015 г. Alexion Pharmaceuticals (NASDAQ: ALXN ) и Synageva объявили, что они заключили окончательное соглашение, по которому Alexion приобретет Synageva по цене 230 долларов за акцию.[2] Сделка была единогласно одобрена советами директоров обеих компаний и оценивается примерно в 8,4 миллиарда долларов без учета денежных средств Synageva (всего 9,1 миллиарда долларов). Это была одна из крупнейших премий, выплачиваемых любой компании с рыночной капитализацией более 5 миллиардов долларов с 1995 года.[3]

Товары

В июле 2008 года г-н Патель разработал и инициировал ведущую программу Synageva, Kanuma® (себелипаза альфа ) для лечения редкой и разрушительной болезни, известной как дефицит липазы лизосомальной кислоты (Дефицит LAL). Канума - это рекомбинантная форма природного фермента КЛЛ человека и заместительная ферментная терапия, разрабатываемая для пациентов с недостаточностью КЛЛ. Дефицит КЛЛ - это серьезное опасное для жизни заболевание, связанное с ранней смертностью и значительной заболеваемостью. Дефицит LAL - хроническое заболевание, при котором генетические мутации приводят к снижению активности фермента LAL; это приводит к заметному накоплению липидов в жизненно важных органах, кровеносных сосудах и других тканях, что приводит к прогрессирующему и мультисистемному повреждению органов, включая фиброз, цирроз, печеночную недостаточность, ускоренный атеросклероз, сердечно-сосудистые заболевания и другие разрушительные последствия. Дефицит КЛЛ поражает пациентов любого возраста с внезапными и непредсказуемыми клиническими осложнениями, проявляющимися с младенчества до взрослого возраста. Заболевание можно диагностировать с помощью простого анализа крови.

Канума была признана сиротой Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) и Министерством здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии. Канума также получил обозначение ускоренной процедуры от FDA и обозначение прорывной терапии от FDA для лечения дефицита LAL у младенцев. FDA приняло для рассмотрения заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для Канумы, удовлетворило запрос Synageva о приоритетном рассмотрении и установило целевую дату действия 8 сентября 2015 года в соответствии с Законом о плате за рецептурные препараты (PDUFA). EMA утвердило заявку на получение разрешения на продажу (MAA) для Канумы и удовлетворило запрос компании на ускоренную оценку.

Другие программы Synageva состояли из программ белковой терапии редких заболеваний с неудовлетворенными медицинскими потребностями на различных этапах разработки, включая испытание фазы 1/2 с его второй, первопроходческой программой, SBC-103 для MPS IIIB. Третья, первая программа компании, SBC-105, представляла собой доклиническую разработку заместительной ферментной терапии для лечения заболеваний кальциноза. В дополнение к этим программам первопроходца, в портфеле Synageva также были возможности, которые использовали производственную платформу EW компании и другие возможности для создания потенциально биологически превосходных методов лечения для групп пациентов, у которых все еще есть неудовлетворенные медицинские потребности. Компания смогла производить целевые ферменты Синдром Хантера, Болезнь Фабри и Болезнь Помпе с уровнями экспрессии и активностью, которые поддерживали дальнейшую доклиническую разработку.

Рекомендации

  1. ^ Ли Ширер (21 апреля 2014 г.). «Центр биобизнеса УГА помогает превращать открытия в компании». Афины Баннер-Геральд. Проверено 8 мая 2015 года.
  2. ^ Пресс-релиз Alexion. (2015). «Alexion приобретает Synageva, чтобы укрепить мировое лидерство в разработке и коммерциализации трансформирующих методов лечения пациентов с разрушительными и редкими заболеваниями».
  3. ^ Питер Лофтус, Джонатан Д. Рокофф и Морин Фаррелл (6 мая 2015 г.). «Сделка Алексион-Синагева демонстрирует привлекательность лекарств от редких болезней». Журнал "Уолл Стрит.