AveXis - AveXis

AveXis
ПромышленностьБиотехнологии, Фармацевтическая
Штаб-квартира
Чикаго
,
Соединенные Штаты
РодительНовартис
Интернет сайтwww.avexis.com

AveXis это биотехнологическая компания который разрабатывает методы лечения редкий неврологические генетические нарушения. Он был основан в Далласе, штат Техас, в 2012 году Джоном Карбоной после реорганизации компании под названием BioLife Cell Bank, основанной доктором Дэвидом Генековым и Джоном Харки. [1] [2] Работа, проделанная в Национальной детской больнице в лаборатории доктора Брайана Каспара, была лицензирована для AveXis в октябре 2013 года. Что необычно для того времени, Nationwide Childrens помимо авансовых и промежуточных платежей также получила долю в AveXis. [3] Доктор Каспар стал платным консультантом одновременно с лицензионным соглашением в 2013 году. [4] В частности, открытие нового метода лечения спинальная мышечная атрофия с помощью генная терапия.[5]

AveXis был приобретенный к Новартис в 2018 году на 8,7 млрд долларов США.[6][7][8][9][10][11][12]

В 2019 году первый генный терапевтический препарат Avexis онасемноген абепарвовец (Золгенсма®) получила одобрение регулирующих органов в США.[13][14] и имеет прейскурантную цену 2,125 миллиона долларов США за инъекцию, что делает его самым дорогим лекарством в мире.[15] В мае 2020 года Золгенсма® условно одобрен в Европе для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) и клиническим диагнозом СМА типа 1; или пациенты с СМА, имеющие до трех копий гена SMN2.[16]

Вскоре после одобрения Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США обвинило компанию в манипулировании данными в своем нормативном документе.[17] В результате Брайан Каспар потерял свою позицию в компании.[18]

В сентябре 2020 года AveXis изменил свое название на Novartis Gene Therapies.[19][20]

Рекомендации

  1. ^ Мур, Чарльз SMA News Today, 7 мая 2015 г. https://smanewstoday.com/2015/05/07/john-carbona-steps-avexis-ceo-dallas-based-avexis-inc-announces-management-succession-plan/
  2. ^ Спейтс, Кит Пестрый дурак, 30 мая 2019 г. Вас беспокоит ценник на лекарство стоимостью 2,1 миллиона долларов? Прочтите это, прежде чем слишком много жаловаться https://www.fool.com/investing/2019/05/30/bothered-by-the-price-tag-of-a-24-million-drug-rea.aspx
  3. ^ Гхош, Кэрри, Columbus Business First, 9 апреля 2018 г .: //www.bizjournals.com/columbus/news/2018/04/09/nationwide-childrens-could-make-nearly-100m-in-8.html
  4. ^ AveXis- BioLife лицензирует портфель патентов на спинальную мышечную атрофию (SMA) от Национальной детской больницы и Университета штата Огайо,https://www.nationwidechildrens.org/newsroom/news-releases/2013/10/avexis-biolife-licenses-spinal-muscular-atrophy-sma-patent-portfolio-from-nationwide-childrens
  5. ^ «Путь Золгенсмы от лабораторной идеи к генной терапии СМА». Новости SMA сегодня. 2019-05-27. Получено 2019-08-14.
  6. ^ Херпер, Мэтью (19 декабря 2018 г.). "Год спустя босс Novartis встретится лицом к лицу со всем миром". Forbes. Получено 10 января 2018.
  7. ^ Делькло, Альберто (9 апреля 2018 г.). «Новартис делает ставку на генную терапию на 8,7 миллиарда долларов». Журнал "Уолл Стрит. Получено 10 января 2018.
  8. ^ Роза, Марла (9 апреля 2018 г.). «Компания по генной терапии, имеющая исследовательские связи с Columbus, продана Novartis за 8,7 миллиарда долларов». Коламбус Диспетч. Получено 10 января 2018.
  9. ^ Миллер, Джон (9 апреля 2018 г.). «Novartis делает большую ставку на генную терапию в рамках сделки AveXis на 8,7 миллиарда долларов». Рейтер. Получено 10 января 2018.
  10. ^ Кресдж, Наоми (9 апреля 2018 г.). «Ставка Novartis на AveXis показывает, что редкие заболевания требуют мега-цен». Новости Bloomberg. Получено 10 января 2018.
  11. ^ Кресдж, Наоми (9 апреля 2018 г.). «Генеральный директор Novartis спровоцировал сдвиг в отношении редких заболеваний, сделав сделку на 8,7 миллиарда долларов». Новости Bloomberg. Получено 10 января 2018.
  12. ^ Вудьярд, Крис (9 апреля 2018 г.). «Novartis покупает AveXis за 8,7 млрд долларов в крупной ставке на генную терапию». USA Today. Получено 10 января 2018.
  13. ^ Кайзер, Кайзер (1 ноября 2017 г.). «Новая надежда генной терапии: вирус, нацеленный на нейроны, спасает детские жизни». Наука. Получено 10 января 2018.
  14. ^ «Генная терапия Novartis за $ 2,1 млн станет самым дорогим лекарством в мире». Хранитель. 24 мая 2019. Получено 3 июля 2019.
  15. ^ Рейтер (25 мая 2019 г.). «Генная терапия Novartis за $ 2,1 млн станет самым дорогим лекарством в мире». Хранитель. ISSN  0261-3077. Получено 2019-08-14.
  16. ^ AveXis получает одобрение ЕС и запускает программу доступа «День первый» для Zolgensma®, единственной генной терапии спинальной мышечной атрофии (SMA)., Премьер-министр Новартис 19 мая 2020 г .; получено 20 мая, 2020 Эта статья включает текст из этого источника, который находится в всеобщее достояние.
  17. ^ Комиссар, Офис (2019-08-06). «Заявление о проблемах точности данных при недавно одобренной генной терапии». FDA. Получено 2019-08-14.
  18. ^ «Новартис заменяет ведущих ученых в Avexis после манипуляции данными о наркотиках». Рейтер. 2019-08-14. Получено 2019-08-14.
  19. ^ «С новым названием AveXis компания Novartis подчеркивает важную роль бизнеса генной терапии». FiercePharma. Получено 2020-10-16.
  20. ^ Меламед, Дэвид. «AveXis, разработчик Zolgensma, теперь известного как Novartis Gene Therapies». Получено 2020-10-16.