Бранаплам - Википедия - Branaplam

Бранаплам
Клинические данные
Другие имена	LMI070; NVS-SM1
Идентификаторы
	Название ИЮПАК (6E)-3-(1ЧАС-Пиразол-4-ил) -6- [3- (2,2,6,6-тетраметилпиперидин-4-ил) окси-1ЧАС-пиридазин-6-илиден] циклогекса-2,4-диен-1-он;
Количество CAS	1562338-42-4;
PubChem CID	89971189;
ChemSpider	34980709;
UNII	P12R69543A;
Химические и физические данные
Формула	C22ЧАС27N5О2
Молярная масса	393.491 г · моль−1
3D модель (JSmol )	Интерактивное изображение;
	Улыбки CC1 (CC (CC (N1) (C) C) Oc2ccc (nn2) c3ccc (cc3O) c4c [nH] nc4) C;
	ИнЧИ InChI = 1S / C22H27N5O2 / c1-21 (2) 10-16 (11-22 (3,4) 27-21) 29-20-8-7-18 (25-26-20) 17-6-5- 14 (9-19 (17) 28) 15-12-23-24-13-15 / h5-9,12-13,16,25,27H, 10-11H2,1-4H3, (H, 23,24 ) / b18-17 +; Ключ: YIFFDXMJVNKGBL-ISLYRVAYSA-N; ; InChI = 1S / C22H27N5O2 / c1-21 (2) 10-16 (11-22 (3,4) 27-21) 29-20-8-7-18 (25-26-20) 17-6-5- 14 (9-19 (17) 28) 15-12-23-24-13-15 / h5-9,12-13,16,27-28H, 10-11H2,1-4H3, (H, 23,24 ); Ключ: STWTUEAWRAIWJG-UHFFFAOYSA-N;

Бранаплам (коды развития LMI070 и NVS-SM1) является экспериментальный препарат разрабатывается Новартис лечить спинальная мышечная атрофия (SMA). Это пиридазин производная который работает за счет увеличения количества функциональных выживаемость двигательного нейрона белок, производимый SMN2 ген через изменение схемы сращивания.^[1]^[2]

По состоянию на июль 2019 г.^{[Обновить]}, бранаплам находится в фазе-II клиническое испытание у детей с СМА 1 типа.^[3]^[4]^[5]

В октябре 2020 года Novartis заявила, что текущие испытания SMA показали, что бранаплам также снижает уровень белка хантингтина. Снижение уровня белка хантингтина - один из основных подходов, которые исследовали разные компании для лечения болезнь Хантингтона. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США предоставили бранапламу статус орфанного препарата для лечения болезни Хантингтона, и Novartis объявили, что в 2021 году они начнут испытания для пациентов с HD.^[6]