Расширенный доступ - Expanded access

Расширенный доступ или же сострадательное использование это использование неутвержденного лекарственного средства или медицинского устройства в особых формах применение новых исследуемых препаратов (IND) или Приложение IDE для устройств вне клиническое испытание, людьми с серьезными или опасными для жизни состояниями, которые не соответствуют критериям включения в текущее клиническое исследование.

Эти программы имеют разные названия, в том числе ранний доступ, специальный доступ, или же программа управляемого доступа, сострадательное использование, сострадательный доступ, именованный доступ пациента, временное разрешение на использование, когортный доступ, и доступ до утверждения.[1][2][3]

Как правило, человек и его врач должны подать заявку на доступ к исследуемому продукту, компания должна выбрать сотрудничество, а регулирующий орган по лекарственным средствам должен согласиться с тем, что риски и возможные преимущества препарата или устройства понятны достаточно хорошо, чтобы определить, имеет ли подвергание человека риску достаточную потенциальную пользу. В некоторых странах государство оплачивает лекарство или устройство, но во многих странах человек должен платить за лекарство или устройство, а также за медицинские услуги, необходимые для его получения.

В США проявление сострадания началось с предоставления исследовательской медицины определенным пациентам в конце 1970-х годов, а в 1987 году была создана официальная программа в ответ на запросы пациентов с ВИЧ / СПИДом о доступе к разрабатываемым лекарствам. Важное судебное дело было Эбигейл Альянс против фон Эшенбаха, в котором Abigail Alliance, группа, которая выступает за доступ к исследуемым лекарствам для неизлечимо больных людей, пыталась сделать такой доступ законным. Верховный суд отказался рассматривать дело, фактически поддержав предыдущие дела, в которых утверждалось, что не существует конституционного права на неутвержденные медицинские продукты.

Программы

По состоянию на 2016 год регулирование доступа к фармацевтическим препаратам, которые не были одобрены для продажи, осуществлялось в зависимости от страны, в том числе в Европейском союзе, где Европейское агентство по лекарствам выпустили руководящие принципы, которым должны следовать национальные регулирующие органы. В США, Европе и ЕС ни одну компанию нельзя заставить предоставлять лекарство или устройство, которое развивающийся.[1]

Иногда компании предоставляют лекарства в рамках этих программ людям, которые участвовали в клинических испытаниях и которые отреагировали на лекарство после завершения клинических испытаний.[2][3]

Соединенные Штаты

В США с 2018 года люди могли попробовать получить неутвержденные лекарства или медицинские устройства, которые разрабатывались при определенных условиях.[4][5]

Эти условия были:[5]

  • Лицо, желающее получить лекарство или устройство, и лицензированный врач готовы участвовать.
  • Врач пациента определяет, что не существует сопоставимой или удовлетворительной терапии для диагностики, мониторинга или лечения болезни или состояния пациента.
  • Вероятный риск для человека от исследуемого продукта не превышает вероятный риск от болезни или состояния.
  • FDA определяет наличие достаточных доказательств безопасности и эффективности исследуемого продукта, чтобы поддержать его использование в конкретных обстоятельствах;
  • FDA определяет, что предоставление исследуемого продукта не будет мешать инициированию, проведению или завершению клинических исследований в поддержку утверждения маркетинга;
  • Спонсор (обычно компания, разрабатывающая исследуемый продукт для коммерческого использования) или клинический исследователь (или врач пациента в случае запроса расширенного доступа для одного пациента) представляет клинический протокол (документ, описывающий план лечения пациента) это соответствует статуту FDA и применимым правилам для IND или приложений для исключения исследуемых устройств (IDE), описывающих использование исследуемого продукта; и
  • Человек не может получить исследуемый препарат или устройство под другим Приложение IND (для лекарств), Приложение IDE (для устройств) или для участия в клинических испытаниях.

Лекарства могут быть доступны отдельным лицам, небольшим или большим группам.[5]

В США фактическое предоставление лекарства зависит от желания производителя предоставить его, а также от способности человека заплатить за него; Компания принимает решение о том, требовать ли оплаты или предоставлять лекарство или устройство бесплатно.[1] Производитель может заряжать только прямые затраты для индивидуальных ИНД; он может добавить некоторые, но не все косвенные затраты для небольших групп или более крупных программ расширенного доступа.[6] Если для использования препарата или устройства требуется врач или клиника, они также могут потребовать оплаты.[1]

В некоторых случаях предоставление доступа в рамках программы EA может быть в коммерческих интересах производителя; это способ, например, для компании заработать деньги до того, как лекарство или устройство будут одобрены. Компании должны ежегодно предоставлять данные, собранные у людей, получающих лекарство или устройство в рамках программ EA; Эти данные могут быть полезны при утверждении препарата или устройства или могут быть вредными в случае возникновения неожиданных побочных эффектов. Производитель также несет юридическую ответственность. Если производитель решает взимать плату за исследуемый продукт, эта цена влияет на последующие обсуждения цены, если продукт одобрен для продажи.[1]

Закон штата

По состоянию на февраль 2019 г., 41 государство прошло законы о праве на суд которые позволяют производителям предоставлять экспериментальные лекарства неизлечимо больным людям без разрешения FDA США.[7] Ученые в области права, медицины и биоэтики, в том числе Джонатан Дэрроу и Артур Каплан, утверждали, что эти законы штата не имеют большого практического значения, потому что люди уже могут получить предварительный доступ через программу расширенного доступа FDA, и потому что FDA, как правило, не ограничивает фактор при получении доступа к предварительному согласованию.[8][9]

Европа

В Европе Европейское агентство по лекарствам выпустили руководящие принципы, которым могут следовать участники. В каждой стране есть свои правила, и они различаются. В Великобритании, например, программа называется «Схема раннего доступа к лекарствам» или EAMS и была создана в 2014 году. Если компания, которая хочет предоставлять лекарство в рамках EAMS, она должна предоставить свои данные фазы I в Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения и подать заявку на получение так называемой «многообещающей инновационной медицины» (PIM). Если это назначение одобрено, данные проверяются, если эта проверка положительна, Национальный центр здоровья обязан платить людям, которые соответствуют критериям доступа к препарату. С 2016 года правительства также платили за ранний доступ к лекарствам в Австрии, Германии, Греции и Испании.[1]

Компании иногда используют расширенные программы в Европе даже после того, как они получают одобрение EMA на продажу лекарства, потому что лекарства также должны проходить регулятивные процедуры в каждом государстве-члене, а в некоторых странах этот процесс может занять почти год; в рамках этих программ компании могут начать продажи раньше.[1]

История

Лекарственный каннабис, выращиваемый Университет Миссисипи для правительства

В США одной из первых программ расширенного доступа была программа IND, основанная на сострадании, которая была создана в 1978 году и позволила ограниченному числу людей использовать медицинский каннабис выращен на Университет Миссисипи. Он находится в ведении Национальный институт злоупотребления наркотиками.

Программа была запущена после Роберт С. Рэндалл подал в суд (Рэндалл против США)[10] против FDA, отдел по борьбе с наркотиками, то Национальный институт злоупотребления наркотиками, то Департамент правосудия, а Департамент здравоохранения, образования и социального обеспечения. Рэндалл, у которого глаукома, успешно использовали Доктрина необходимости общего права возражать против уголовных обвинений в выращивании марихуаны, которые были выдвинуты против него, потому что его употребление каннабиса считалось медицинская необходимость (США против Рэндалла).[10] 24 ноября 1976 года федеральный судья Джеймс Вашингтон вынес решение в его пользу.[11]:142[12]

Поселение в Рэндалл против США стали правовой основой для сострадательной программы IND FDA.[10] В рамках программы разрешалось употреблять каннабис только тем, у кого были определенные состояния, такие как глаукома, которую, как известно, можно облегчить с помощью каннабиса. Позже сфера охвата была расширена и теперь включает людей с СПИД в середине 1980-х гг. На пике популярности препарат получили пятнадцать человек. 43 человека были одобрены для участия в программе, но 28 из тех, чьи врачи заполнили необходимые документы, так и не получили каннабис.[13][11] Программа перестала принимать новых людей в 1992 году после того, как органы здравоохранения пришли к выводу, что она не имеет научной ценности, и из-за президента Джордж Х.В. куст политика администрации. По состоянию на 2011 год четыре человека продолжали получать каннабис от правительства в рамках программы.[14]

Закрытие программы в разгар эпидемии СПИДа привело к формированию медицинского движения каннабиса в Соединенных Штатах, движения, которое первоначально стремилось обеспечить каннабисом для лечения анорексии и синдрома истощения у людей со СПИДом.[15]

В ноябре 2001 года Фрэнк Берроуз учредил Альянс Эбигейл за лучший доступ к препаратам для развития, в память о своей дочери Эбигейл.[16] Альянс стремится к расширению доступности исследуемых препаратов для людей со смертельными заболеваниями. Это наиболее известно судебным делом, которое он проиграл, Эбигейл Альянс против фон Эшенбаха, в котором он был представлен Вашингтонский юридический фонд. 7 августа 2007 г. в решении 8–2 Апелляционный суд США по округу Колумбия отменил ранее вынесенное решение в пользу Альянса.[17] В 2008 г. Верховный суд США отказался слушать их апелляцию. Это решение оставило в силе решение апелляционного суда о том, что люди, являющиеся неизлечимыми пациентами, не имеют законного права требовать «потенциально токсичное лекарство без доказанной терапевтической пользы».[18]

В марте 2014 года Джош Харди, 7-летний мальчик из Вирджинии, попал в заголовки национальных газет, которые вызвали разговор о доступе педиатров к исследуемым препаратам, когда его семья запросила бринцидофовир был отклонен производителем препарата Chimerix.[19] Компания отменила свое решение под давлением организаций, защищающих онкологические заболевания, и Джош получил лекарство, которое спасло ему жизнь.[20][21] В 2016 году организация Kids v Cancer, занимающаяся защитой детей от рака, запустила Навигатор по состраданию, чтобы помочь врачам и направить семьи в процессе подачи заявления.[22] С тех пор FDA упростило процесс подачи заявки, но подчеркнуло, что оно не может требовать от производителя предоставления продукта.[23][24] FDA получает около 1500 запросов на расширенный доступ в год и разрешает 99% из них.[25]

Смотрите также

Рекомендации

Цитаты

  1. ^ а б c d е ж грамм Патил, С (2016). «Программы раннего доступа: преимущества, проблемы и ключевые факторы для успешной реализации». Перспективы клинических исследований. 7 (1): 4–8. Дои:10.4103/2229-3485.173779. ЧВК  4763516. PMID  26955570.
  2. ^ а б Balasubramanian, G .; Morampudi, S .; Chhabra, P .; Gowda, A .; Зомороди, Б. (2016), «Обзор программ сострадательного использования в государствах-членах Европейского Союза», Исследования трудноизлечимых и редких заболеваний, 5 (4): 244–254, Дои:10.5582 / irdr.2016.01054, ЧВК  5116859, PMID  27904819
  3. ^ а б Хайри, привет; Мануэль, Дж; Cox, TM; Роос, JC (21 августа 2015 г.). «Сострадательное использование орфанных препаратов». Журнал редких заболеваний Orphanet. 10: 100. Дои:10.1186 / s13023-015-0306-х. ЧВК  4546220. PMID  26292942.
  4. ^ «Национальный институт рака США - доступ к исследуемым лекарствам».
  5. ^ а б c «Расширенный доступ (сострадательное использование)». FDA. 27 апреля 2018 г.. Получено 21 мая 2018.
  6. ^ Дэрроу, JJ; Сарпатвари, А; Avorn, J; Kesselheim, AS (15 января 2015 г.). «Практические, правовые и этические вопросы в расширении доступа к исследуемым препаратам». Медицинский журнал Новой Англии. 372 (3): 279–86. Дои:10.1056 / NEJMhle1409465. PMID  25587952.
  7. ^ Дэрроу JJ; и другие. (Янв 2015). «Практические, правовые и этические вопросы в расширенном доступе к исследуемым препаратам». N Engl J Med. 372 (3): 279–86. Дои:10.1056 / NEJMhle1409465. PMID  25587952.
  8. ^ Дэрроу, Джонатан Дж .; Сарпатвари, Амит; Аворн, Джерри; Кессельхейм, Аарон С. (2015). «Практические, правовые и этические вопросы расширенного доступа к исследуемым лекарствам». Медицинский журнал Новой Англии. 372 (3): 279–286. Дои:10.1056 / NEJMhle1409465. ISSN  0028-4793. PMID  25587952.
  9. ^ Каплан, А (16 января 2016 г.). "Медицинский этик Артур Каплан объясняет, почему он выступает против законов о праве на судебное разбирательство". Онкология (Уиллистон-Парк, Нью-Йорк). 30 (1): 8. PMID  26791839.
  10. ^ а б c Бен Амар М (2006). «Каннабиноиды в медицине: обзор их терапевтического потенциала». Журнал этнофармакологии. 105 (1–2): 1–25. Дои:10.1016 / j.jep.2006.02.001. PMID  16540272.
  11. ^ а б Ли, Мартин А. (август 2012 г.). Дымовые сигналы: социальная история марихуаны - медицинская, развлекательная и научная. Саймон и Шустер. п. 234. ISBN  9781439102602.
  12. ^ Репортер уголовного права. 20. Бюро по национальным делам. Арлингтон, Вирджиния. 1976. с. 2300.
  13. ^ Рупнов, Чак (9 августа 1997 г.). «Тяжелое путешествие: женщина стремится заручиться поддержкой марихуаны как лекарства». Eau Claire Leader-Telegram.
  14. ^ AP (27 сентября 2011 г.). «4 американца получают от федералов медикаменты». Новости Ассошиэйтед Пресс.
  15. ^ Вернер, Клинтон А. (июнь 2001 г.). «Медицинская марихуана и кризис СПИДа». Журнал Cannabis Therapeutics. 1 (3–4): 17–33. Дои:10.1300 / J175v01n03_03.
  16. ^ Филлипс, Лиза (4 сентября 2008 г.). «Контрактное право и этические вопросы лежат в основе последнего судебного процесса о доступе к экспериментальным препаратам для лечения мышечной дистрофии Дюшенна». Неврология сегодня. 8 (17): 20. Дои:10.1097 / 01.nt.0000337676.20893.50.
  17. ^ «Еженедельное обновление новостей и обзоров». Consumer Health Digest (# 07–30). 7 августа 2007 г.
  18. ^ «Нет права на экспериментальные препараты для умирающих пациентов: Верховный суд». Агентство Франс-Пресс. 14 января 2008 г. Архивировано с оригинал 5 марта 2012 г.. Получено 7 июля 2013.
  19. ^ Корреспондент, Элизабет Коэн, старший врач. «Компания отрицает употребление наркотиков умирающему ребенку - CNN». CNN. Получено 2018-07-06.
  20. ^ «Спасенный Джош: механизмы успешной кампании по защите интересов пациентов (пример из практики, Елена Герасимова) | Дети против рака». www.kidsvcancer.org. Получено 2018-07-06.
  21. ^ Екатерина Э. Шойчет; Элизабет Коэн. «Фармацевтическая компания: Больной 7-летний Джош Харди получит лекарства». CNN. Получено 2018-07-06.
  22. ^ Герасимов, Елена; Чжан, Линди; Мёрдлер, Скотт; Рот, Майкл; Гудман, Нэнси; Вайзер, Даниэль (2016-07-15). «Реферат LB-146: Навигатор по сострадательному использованию решает проблемы и облегчает доступ к исследуемым лекарствам для детских онкологов». Исследования рака. 76 (14 приложение): LB – 146 – LB – 146. Дои:10.1158 / 1538-7445.AM2016-LB-146. ISSN  0008-5472.
  23. ^ «Расширенный доступ: FDA описывает усилия по упрощению процесса подачи заявки | FDA Voice». blogs.fda.gov. Получено 2018-07-06.
  24. ^ Фреллик, Марсия (3 июня 2016 г.). «FDA упрощает применение сострадательного использования и затраты на лекарства». Medscape.
  25. ^ «Расширенный доступ (сострадательное использование) - ИНД и протоколы расширенного доступа 2009–2017». FDA.gov. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Архивировано из оригинал на 2018-05-17. Получено 2018-07-06.

внешняя ссылка

Источники