PTC Therapeutics - PTC Therapeutics

Координаты: 40 ° 33′03 ″ с.ш. 74 ° 25′23 ″ з.д. / 40,550722 ° с.ш. 74,423071 ° з.д. / 40.550722; -74.423071

PTC Therapeutics, Inc.
Общественные
Торгуется какNASDAQ: PTCT
Russell 2000 Компонент
ПромышленностьФармацевтические препараты
Штаб-квартира
Саут-Плейнфилд, Нью-Джерси
,
Соединенные Штаты
Интернет сайтptcbio.com

PTC Therapeutics это НАС фармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке пероральных низкомолекулярных препаратов и генной терапии, которые регулируют экспрессию генов путем нацеливания посттранскрипционный контроль (PTC) механизмы в сиротские болезни.[1][2]

В сентябре 2009 г. PTC заключила соглашение с Рош для развития пероральной биодоступности маленькие молекулы для Центральная нервная система болезни.[3] В 2020 г. Компания PTC объявила об одобрении FDA Evrysdi ™ (рисдиплам) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей от 2 месяцев и старше, в партнерстве с SMA Foundation и Roche.

PTC приобрела платформу Bio-e в 2019 году. Платформа Bio-e использует опыт в химии переноса электронов для модуляции ключевых биологических процессов, недоступных для существующих подходов к разработке лекарств. Ведущие соединения платформы Bio-e, PTC743 и PTC857, нацелены на фермент 15-липоксигеназу - ключевой ферментный центр, который регулирует воспаление и окислительный стресс, лежащие в основе митохондриальных заболеваний и патологии ЦНС. Два основных исследования будут изучать безопасность и эффективность PTC743: исследование фазы 2/3 при резистентной митохондриальной эпилепсии и исследование фазы 3 при атаксии Фридрейха.

Продукты

В 2017 году PTC приобрела Эмфлаза[4] (deflazacort) из Марафон Фармацевтика. PTC также владеет Translarna, (Аталурен ) продается для бессмысленной мутации Мышечная дистрофия Дюшенна.[5] Вместе эти два продукта принесли выручку в 174 миллиона долларов и 260 миллионов долларов в 2017 и 2018 годах соответственно.[6]

PTC имеет права на коммерциализацию WAYLIVRA ™ (volanesorsen) в Латинской Америке. WAYLIVRA ™ одобрен в Европейском Союзе для лечения синдрома семейной хиломикронемии (FCS). TEGSEDI® (inotersen) получил маркетинговое разрешение от Агентства по регулированию здравоохранения Бразилии (ANVISA) для лечения полинейропатии 1 или 2 стадии у взрослых пациентов с наследственным транстиретиновым амилоидозом (hATTR). PTC лицензировала права коммерциализации TEGSEDI® (inotersen) в Латинской Америке от Akcea Therapeutics.

Трубопровод

В 2018 г. PTC приобрела Agilis Biotherapeutics и кандидат на генную терапию, GT-AADC, с его убедительными клиническими данными в лечении дефицита ароматической декарбоксилазы L-аминокислот (AADC). Дефицит AADC - это редкое заболевание ЦНС, возникающее в результате снижения уровня фермента AADC в результате мутаций в гене допа-декарбоксилазы (DDC).

В 2020 г. PTC приобрела Censa Pharmaceuticals, Inc., биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке CNSA-001 (сепиаптерин), исследуемой терапии на клинической стадии орфанных метаболических заболеваний, включая фенилкетонурию (ФКУ) и других заболеваний, связанных с дефектами биохимических путей тетрагидробиоптерина (BH4), диагностированными при рождении.

использованная литература

  1. ^ Бхутта, Сунья (декабрь 2013 г.). «Цветение биофармацевтики в саду». Биобизнес. Gen. Eng. Biotechnol. Новости. 33 (21). п. 15.
  2. ^ Бэйн, Лиза Дж (2006). «Разработка лекарств в критические времена». NeuroRx. 3 (4): 540–3. Дои:10.1016 / j.nurx.2006.08.004. ЧВК  3593415. PMID  17044149.
  3. ^ Братулич, Анна (02.09.2009). «Рош и PTC Therapeutics станут партнером в разработке лекарств для ЦНС - FirstWord Pharma». FirstWord Pharma. Получено 2016-05-14.
  4. ^ House, редактор SA Дуглас В. (2017-03-16). «PTC приобретает DMD med Emflaza у Marathon Pharma на сумму до 190 миллионов долларов». В поисках альфы. Получено 2018-07-03.
  5. ^ «В центре внимания: PTC Therapeutics». NASDAQ.com. 2018-07-23. Получено 2018-07-24.
  6. ^ «В центре внимания: PTC Therapeutics». NASDAQ.com. 2018-07-23. Получено 2018-07-24.

дальнейшее чтение

внешние ссылки