Сеть клинических исследований редких заболеваний - Rare Diseases Clinical Research Network

В Сеть клинических исследований редких заболеваний (RDCRN) является инициативой Управление исследований редких заболеваний (ORDR). RDCRN финансируется ORDR, Национальный центр развития переводческих наук и центры сотрудничества институтов. RDCRN разработан для продвижения медицинских исследований редкие болезни за счет поддержки клинических исследований и облегчения сотрудничества, включения в исследования и обмена данными. Посредством консорциума RDCRN ученые-медики и их многопрофильные команды работают вместе с группами защиты интересов пациентов для изучения более 200 редких заболеваний в местах по всей стране.

Созданная Конгрессом в соответствии с Законом о редких заболеваниях в 2002 году, RDCRN включила более 350 сайтов в США и более 50 в 22 других странах. На сегодняшний день они охватили 237 исследовательских протоколов и включили более 56000 участников в исследования, начиная от нарушений иммунной системы и редких видов рака до заболеваний сердца и легких, болезней развития мозга и многого другого.[1]

История

Ниже приводится график работы Сети клинических исследований редких заболеваний:

  • В результате Закон о редких заболеваниях 2002 г. 27 февраля 2003 г. ORDR (совместно с Национальным центром исследовательских ресурсов (NCRR), Программой Общего консорциума клинических исследований (GCRC) и другими институтами NIH) запросил заявки на создание Сети клинических исследований редких заболеваний.[2]
  • 3 ноября 2003 г. NIH учредил Сеть клинических исследований редких заболеваний с Координационным центром технологий обработки данных и первым Консорциумом клинических исследований редких заболеваний (RDCRC).[3] Членами-основателями RDCRN были:
  • Центр клинических исследований редких заболеваний по новым методам лечения и новой диагностики, главный исследователь: д-р Артур Л. Боде (Медицинский колледж Бейлора, Хьюстон, Техас)
  • Васкулит Сеть клинических исследований, главный исследователь: доктор Питер А. Меркель (Университет Пенсильвании, Филадельфия, Пенсильвания)
  • Консорциум редких заболеваний легких, главный исследователь: д-р Брюс С. Трапнелл (Медицинский центр детской больницы, Цинциннати, Огайо)
  • Центр клинических исследований редких заболеваний Цикл мочевины Заболевания, главный исследователь: Д-р Марк Л. Батшоу (Детский национальный медицинский центр, Вашингтон, округ Колумбия)
  • Костный мозг Центр клинических исследований неудач, главный исследователь: д-р Ярослав П. Мацеевский ( Фонд кливлендской клиники, Кливленд, Огайо)
  • Патогенез и лечение каннелопатий нервной системы, главный исследователь: доктор Роберт С. Григгс (Университет Рочестера, Рочестер, штат Нью-Йорк)
  • Естественная история редких генетических стероидных заболеваний, главный исследователь: д-р. Мария Нью (Медицинский колледж Вейля Корнельского университета, Нью-Йорк, штат Нью-Йорк)
  • Координационный центр данных и технологий, главный исследователь: д-р Джеффри П. Кришер (Онкологический центр и научно-исследовательский институт Х. Ли Моффитта, Университет Южной Флориды, Тампа, Флорида)

Консорциумы клинических исследований редких заболеваний

В своем четвертом цикле финансирования Сеть клинических исследований редких заболеваний (RDCRN) состоит из 20 консорциумов клинических исследований редких заболеваний (RDCRC) и Центра управления и координации данных (DMCC).[8]

RDCRC, DMCC и их главные исследователи расположены в следующих учреждениях:

  • Консорциум сосудистых мальформаций головного мозга (BVMC), Helen Kim, M.P.H., Ph.D., Калифорнийский университет в Сан-Франциско, Сан-Франциско, Калифорния.
  • Консорциум по заболеваниям хрупких костей (BBD), Брендан Ли, доктор медицины, доктор философии, Медицинский колледж Бейлора, Хьюстон, Техас.
  • Клинические исследования бокового амиотрофического склероза и связанных с ним заболеваний для терапевтического развития (CReATe), Майкл Бенатар, доктор медицины, доктор философии, Школа медицины Миллера Университета Майами, Майами, Флорида.
  • Консорциум по врожденным и перинатальным инфекциям (CPIC), Дэвид Кимберлин, доктор медицины, Университет Алабамы в Бирмингеме, Бирмингем, Алабама.
  • Консорциум исследователей эозинофильных желудочно-кишечных заболеваний (CEGIR), Марк Э. Ротенберг, доктор медицины, доктор философии, Медицинский центр детской больницы Цинциннати, Цинциннати, Огайо.
  • Консорциум синаптопатий развития (DSC), Мустафа Сахин, доктор медицины, доктор философии, Бостонская детская больница, Бостон, Массачусетс.
  • Коалиция по борьбе с дистонией (округ Колумбия), Хайдер А. Джинна, доктор медицины, доктор философии, Университет Эмори, Атланта, Джорджия.
  • Консорциум «Границы врожденных заболеваний гликозилирования» (FCDGC), Ева Морава-Козич, доктор медицинских наук, клиника Мэйо, Рочестер, штат Нью-Йорк.
  • Консорциум по генетическим заболеваниям мукоцилиарного клиренса (GDMC), Стефани Дэвис, доктор медицины, Университет Северной Каролины в Чапел-Хилл, и Томас Ферколь, доктор медицины, Вашингтонский университет в Сент-Луисе.
  • Сеть клинических исследований Глобальной инициативы по лейкодистрофии (GLIA-CTN), Аделина Л. Вандервер, доктор медицины, Детская больница Филадельфии; С. Али Фатеми, доктор медицины, магистр медицины, Институт Кеннеди Кригера; и Флориан С. Эйхлер, доктор медицины, Массачусетская больница общего профиля.
  • Семьи фенилаланина и исследователи изучают доказательства (PHEFREE), Кэри Хардинг, доктор медицины, Орегонский университет здоровья и науки, Портленд, Орегон.
  • Консорциум наследственных невропатий (INC), Майкл Э. Шай, доктор медицины, Университет Айовы, Айова-Сити.
  • Сеть лизосомных заболеваний (LDN), Честер Б. Уитли, доктор медицины, доктор философии, Университет Миннесоты, Миннеаполис, Миннесота.
  • Сеть редких заболеваний Myasthenia Gravis (MGNet). Генри Дж. Камински, доктор медицины, Университет Джорджа Вашингтона, Вашингтон, округ Колумбия.
  • Сеть нефротического синдрома (NEPTUNE), Маттиас Кретцлер, доктор медицины, Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган.
  • Североамериканский консорциум по митохондриальным заболеваниям (NAMDC), Мичио Хирано, доктор медицины, Колумбийский университет, Нью-Йорк, штат Нью-Йорк.
  • Консорциум Porphyrias (PC), Роберт Дж. Десник, доктор философии, доктор медицины, Медицинская школа Икана на горе Синай, Нью-Йорк, Нью-Йорк.
  • Консорциум по лечению первичного иммунодефицита (PIDTC), Дженнифер М. Пак, доктор медицины, Калифорнийский университет в Сан-Франциско, и Дональд Б. Кон, доктор медицины, Калифорнийский университет в Лос-Анджелесе.
  • Консорциум по нарушениям цикла мочевины (UCDC), Андреа Л. Гропман, доктор медицины, FAAP, FACMG, Детский национальный медицинский центр, Вашингтон, округ Колумбия.
  • Консорциум клинических исследований васкулита (VCRC), Питер А. Меркель, доктор медицины, магистр медицины, Пенсильванский университет, Филадельфия, Пенсильвания.
  • Центр управления данными и координации (DMCC), Эйлин Кинг, доктор философии, Маурицио Макалузо, доктор медицины, доктор философии, и Питер Уайт, доктор философии, Медицинский центр детской больницы Цинциннати, Цинциннати, Огайо.

Центр управления данными и координации (DMCC) RDCRN находится в Медицинском центре детской больницы Цинциннати в Цинциннати, штат Огайо. DMCC управляет общими ресурсами и данными исследований RDCRN. DMCC делает упор на стандартизацию данных, расширение обмена данными и широкое распространение результатов исследований ".[9]

использованная литература

  1. ^ «Финансирование NIH поддерживает сотрудничество в области исследований редких заболеваний». Национальный центр развития переводческих наук. 2019-10-02. Получено 2019-11-25.
  2. ^ "RFA-RR-03-008: СЕТЬ КЛИНИЧЕСКИХ ИССЛЕДОВАНИЙ РЕДКИХ ЗАБОЛЕВАНИЙ". Получено 8 февраля 2012.
  3. ^ «NIH создает сеть клинических исследований редких заболеваний». 3 ноября 2003 г.. Получено 8 февраля, 2012.
  4. ^ «RFA-OD-08-001: Консорциум клинических исследований редких заболеваний (RDCRC) для Сети клинических исследований редких заболеваний». Получено 8 февраля, 2012.
  5. ^ «NIH объявляет о расширении сети клинических исследований редких заболеваний». 5 октября 2009 г.. Получено 8 февраля, 2012.
  6. ^ «NIH финансирует исследовательские консорциумы для изучения более 200 редких заболеваний». Национальные институты здоровья. 8 октября 2014 г.. Получено 18 декабря, 2015.
  7. ^ «Финансирование NIH поддерживает сотрудничество в области исследований редких заболеваний». Национальный центр развития переводческих наук. 2019-10-02. Получено 2019-11-25.
  8. ^ «Текущий консорциум RDCRN». Национальный центр развития переводческих наук. 2015-03-11. Получено 2019-11-25.
  9. ^ «Финансирование NIH поддерживает сотрудничество в области исследования редких заболеваний». Национальный центр развития переводческих наук. 2019-10-02. Получено 2019-11-25.

внешние ссылки