Просенса - Prosensa

Prosensa Therapeutics
Общественные
Торгуется какNASDAQ: РНК
ПромышленностьБиотехнологии
Основан2002
Штаб-квартираЛейден, Нидерланды
Ключевые люди
Ханс Шикан (Исполнительный директор ), Берндт Модиг (финансовый директор ), Джайлс Чемпион (CMO ), Люк Дочез (CBO ) Дэвид Мотт (Председатель )
ТоварыФармацевтические препараты
Количество работников
89 (2014)
Интернет сайтwww.prosensa.com

Просенса была биотехнологической компанией, занимавшейся открытием, разработкой и коммерциализацией РНК-модулирующих терапевтических средств. Компания нацелена на генетические нарушения с большой неудовлетворенной медицинской потребностью, уделяя основное внимание нервно-мышечным и нейродегенеративным нарушениям, таким как Мышечная дистрофия Дюшенна (DMD), миотоническая дистрофия, и болезнь Хантингтона. Prosensa была приобретена BioMarin [1]

История до продажи

Prosensa начала свою деятельность в 2002 году и находится в Лейдене, Нидерланды. Компания тесно сотрудничает с академическими кругами, группами пациентов и экспертами по всему миру. Prosensa заключила эксклюзивное лицензионное соглашение в 2003 году с Медицинским центром Лейденского университета (LUMC) на их проприетарную модуляцию РНК. пропуск экзонов технология для разработки методов лечения МДД, других нервно-мышечных расстройств и показаний за пределами нервно-мышечных расстройств.

Портфель клинических и доклинических препаратов-кандидатов на основе РНК Prosensa в настоящее время ориентирован на лечение МДД.

Ведущий продукт Prosensa, Drisapersen, завершила клинические испытания фазы III и (в июне 2015 г.) Заявка на новый препарат (NDA) был принят США FDA.[2]

Три дополнительных продукта, PRO044, PRO045 и PRO053 также находились в клинической разработке, и PRO052 и PRO055 находились на продвинутой доклинической стадии. Параллельно у Prosensa была продвинутая программа под названием PROSPECT для доклинических испытаний, которая включала новое и инновационное приложение технологической платформы пропуска экзонов, применяя многократный пропуск экзонов, чтобы целенаправленно нацеливаться на более редкие мутации (первоначально в экзонах 10-30 области ) в дистрофин ген. Этот подход может применяться у 5-13% популяции МДД.[нужна цитата ]

В дополнение к своим клиническим испытаниям Prosensa проводила исследование естественной истории, в которое вошли 269 пациентов в США, Европе и Латинской Америке. Целью этого исследования было охарактеризовать естественное течение и прогрессирование МДД, помочь сформировать план будущих исследований, выявить биомаркеры безопасности и прогрессирования заболевания и предоставить сравнительные данные для развития редких экзонов, для которых проводятся официальные контролируемые испытания. неосуществимо.

В ноябре 2014 г. BioMarin Pharmaceutical согласился заплатить до 840 миллионов долларов за приобретение Prosensa.[3]

Связанные события с момента продажи

В январе 2016 года FDA отклонило дрисаперсен в основном на основании токсичности.[4]

В мае 2016 года компания BioMarin прекратила клинические и нормативные разработки дрисаперсена, а также фазы 2 исследований BMN 044, BMN 045 и BMN 053 (ранее PRO044, PRO045 и PRO053).[5]

Рекомендации

  1. ^ http://investors.bmrn.com/releasedetail.cfm?releaseid=884456
  2. ^ «FDA принимает NDA BioMarin для Drisapersen». Родительский проектный директор. 29 июня 2015 года.
  3. ^ https://online.wsj.com/articles/biomarin-to-pay-up-to-840-million-for-prosensa-1416826801
  4. ^ FDA отклоняет препарат BioMarin, способствующий истощению мышц; В центре внимания - препарат сарепта. Январь 2016
  5. ^ «BioMarin объявляет об отзыве заявки на получение разрешения на продажу Kyndrisa ™ (drisapersen) в Европе (NASDAQ: BMRN)». инвесторы.bmrn.com. Архивировано из оригинал на 2016-06-04. Получено 2016-06-09.

Внешняя ссылка