BioMarin Pharmaceutical - BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc.
Общественные
Торгуется как
ПромышленностьБиотехнологии
ОснованМарт 1997 г.; 23 года назад (1997-03)
Учредители
  • Кристофер Старр, доктор философии.
  • Грант В. Денисон мл.
Штаб-квартираСан-Рафаэль, Калифорния, НАС.
Ключевые люди
  • Жан-Жак Бьенэме
  • (Председатель и генеральный директор)
  • Дэниел Шпигельман
  • (Исполнительный вице-президент и финансовый директор)
  • Брайан Р. Мюллер
  • (Старший вице-президент по финансам и CAO)
Товары
ДоходУвеличивать 1,31 млрд долларов США (2017)
Увеличивать -14,7 млн. Долл. США (2017)
Увеличивать -117,04 млн. Долл. США (2017)
Всего активовУвеличивать 4,63 млрд долларов США (2017)
Общий капиталУвеличивать 2,81 миллиарда долларов США (2017)
Количество работников
2,581 (2017)
Интернет сайтBioMarin.com
Сноски / ссылки
[1]

BioMarin Pharmaceutical Inc. американец биотехнология компания со штаб-квартирой в Сан-Рафаэль, Калифорния. Он имеет офисы и помещения в Соединенные Штаты, Южная Америка, Азия, и Европа. Основная деятельность и исследования BioMarin находятся в заместительная ферментная терапия (ERTs). BioMarin была первой компанией, предоставившей терапевтические средства для мукополисахаридоз тип I (MPS I), производя ларонидазу (Альдуразим, коммерциализируется Genzyme Корпорация). BioMarin также была первой компанией, которая предоставила препараты для лечения фенилкетонурии (ФКУ ).[2][3]

На протяжении многих лет BioMarin критиковали за ценообразование на лекарства и за конкретные случаи отказа в доступе к лекарствам в клинических испытаниях.

История

Компания BioMarin была основана в 1997 году доктором философии Кристофером Старром. и Грант У. Денисон-младший с вложением 1,5 миллиона долларов от Glyko Biomedical и публичной компанией в 1999 году.[4] Посевными инвесторами были, в частности, MPM Bioventures, Grosvenor Fund и Флориан Шёнхартинг.[5]

Развитие бизнеса

В 2002 году компания BioMarin приобрела Glyko Biomedical.[6]

В 2009 году компания BioMarin приобрела Huxley Pharmaceuticals, Inc. (Хаксли), у которой были права на патентованную форму 3,4-диаминопиридин (3,4-ДАП), амифампридин фосфат.[7] В 2010 году BioMarin получила разрешение на маркетинг от Европейская комиссия для 3,4-диаминопиридина (3,4-DAP), амифампридинфосфата для лечения редкого аутоиммунного заболевания Миастенический синдром Ламберта-Итона (LEMS). Компания BioMarin выпустила продукт под названием Firdapse.[8]

В 2010 году BioMarin приобрела LEAD Therapeutics, Inc. (LEAD), небольшую частную компанию по открытию и разработке лекарств на ранней стадии с ключевым соединением LT-673, доступным перорально. ингибитор поли (АДФ-рибозы) полимеразы (PARP) изучены для лечения пациентов с редкими генетически определенными формами рака.[9] За этим приобретением последовала покупка ZyStor Therapeutics, Inc. (ZyStor), частной биотехнологической компании, разрабатывающей ERT для лечения лизосомных нарушений накопления, и ее ведущего продукта-кандидата, ZC-701, смеси инсулиноподобного фактора роста 2. и альфа-глюкозидаза (IGF2-GAA) в разработке при болезни Помпе.[10] На своем дне исследований и разработок в октябре 2010 года BioMarin также объявила о новой программе пептидного терапевтического средства, восоритид (BMN-111), для лечения ахондроплазия.[11]

В 2012 году BioMarin приобрела Zacharon Pharmaceuticals, частную биотехнологическую компанию, базирующуюся в Сан-Диего, которая занимается разработкой небольших молекул, нацеленных на пути метаболизма гликанов.[12]

В 2014 году BioMarin приобрела ингибитор гистондеацетилазы химическая библиотека из Repligen на 2 миллиона долларов с намерением продолжить работу над терапиями для Атаксия Фридрейха и другие неврологические расстройства.[13]

В ноябре 2014 года компания согласилась на приобретение Просенса на сумму до 840 миллионов долларов;[14] однако ряд методов лечения Мышечная дистрофия Дюшенна не удалось получить одобрение FDA, и разработка прекратилась в мае 2016 года.[15]

В октябре 2019 года стало известно, что группа откроет офис в Дублине для поддержки дальнейшего роста в Европе, на Ближнем Востоке и в Азии.[16]

История приобретения

Ниже представлены основные слияния и поглощения компании, а также ее исторические предшественники (это не полный список):

BioMarin Pharmaceutical
 

Просенса
(Acq 2014)

 
 
 

Zacharon Pharmaceuticals
(Acq 2012)

 
 
 

ZyStor Therapeutics, Inc.
(Acq 2010)

 
 
 

LEAD Therapeutics, Inc.
(Acq 2010)

 
 
 

Huxley Pharmaceuticals, Inc.
(Acq 2009)

 
 
 

Глико Биомедикал
(Acq 2002)

 
 
 
 
 
 
 

Товары

По состоянию на 2016 год у BioMarin на рынке шесть продуктов, каждый из которых орфанный препарат.[17]

Биомарин работает над разработкой нескольких новых лекарств.

Споры

В 2010 году компания BioMarin была вовлечена в споры.[20] окружающий 3,4-диаминопиридин (3,4-ДАП). BioMarin продает фосфатную соль 3,4-DAP под названием Фирдапс. В 2010 году BioMarin получила эксклюзивные лицензионные права на Firdapse на 10 лет. В результате цена прописанной Национальный центр здоровья Курс лечения увеличился с 1987 долларов за нелицензированный препарат до 69 970 долларов за Firdapse. Компания заявляет, что до получения лицензии не было гарантированного контроля качества продукта и не было возможности формально отслеживать необычные побочные эффекты в рамках нормативного процесса.[21]

В 2013 году компания BioMarin Pharmaceuticals оказалась в центре громких дебатов относительно расширенный доступ больных раком на экспериментальные препараты.[22] По совету врача Андреа Слоун, пациентка с поздним раком яичников, попросила компанию предоставить ей доступ к BMN 673, неутвержденному Ингибитор PARP кандидат в лекарство, который проявил многообещающую активность в небольшом Клиническое испытание фазы 1. Компания отказалась, сославшись на соображения безопасности.[23] В конце концов г-жа Слоан получила аналогичный кандидат на лекарство от другой компании.[24]

В 2015 году возник еще один спор по поводу расширенный доступ о поставке лекарственного препарата, находящегося на клинических испытаниях, немецкому ребенку, страдающему заболеванием мозга, но не участвовавшему в испытании.[25]

В апреле 2019 года BBC сообщила, что пациентам, которые принимали участие в пробном лечении препаратом Куван (гидрохлорид сапроптерина), позже было отказано в доступе к нему. Компания подверглась критике со стороны NHS и Стивен Хаммонд, член парламента для терпеливого спекуляции. В ответ компания прокомментировала следующее: «BioMarin разочарована тем, что Национальная служба здравоохранения Англии не признала ценность лечения пациентов с ФКУ с помощью Кувана, несмотря на более чем десятилетние положительные результаты лечения пациентов в 26 странах Европы, России и Турции».[26]

В июне 2019 года бельгийский суд обязал BioMarin продолжить поставки Вимизима молодой девушке, страдающей от Синдром Моркио бесплатно. Компания BioMarin прекратила предоставление бесплатного Вимизима в начале года после переговоров с бельгийскими органами здравоохранения относительно возмещение продукта неоднократно выходили из строя. Это заставило родителей начать Судебное производство заставить компанию и дальше предоставлять лекарства бесплатно. BioMarin был заказан в предварительный судебный запрет продолжать делать это до тех пор, пока не будет вынесено окончательное решение или пока лекарство не будет доступно на бельгийском рынке по разумной цене.[27]

Рекомендации

  1. ^ «SEC США: Форма 10-K BioMarin Pharmaceutical Inc». Комиссия по ценным бумагам и биржам США. Получено 31 марта, 2018.
  2. ^ Брюс КокбернVEVO (15.12.2011), Брюс Кокберн - Назовите это демократией, получено 2019-04-18
  3. ^ https://headtopics.com/uk/a-wonder-drug-helped-me-eat-then-i-had-to-go-without-5365155
  4. ^ «БиоМарин». Науки о жизни в CHF. Архивировано из оригинал на 2016-03-23. Получено 2016-07-09.
  5. ^ «Форма S-1 Заявление о регистрации». Biomarin Pharmaceuticals Inc. Получено 15 декабря 2015.
  6. ^ "BioMarin Pharmaceutical приобретает Glyko Biomedical". Сделки. ЛЕКСПЕРТ. Thomson Reuters. Январь 2003 г. В архиве из оригинала 28.12.2013.
  7. ^ Стивенс, Лорали (27 октября 2009 г.). «BioMarin приобретает Huxley Pharmaceuticals». Деловой журнал North Bay. Санта-Роза, Калифорния, США. В архиве из оригинала 2011-01-04. Получено 2014-02-18.
  8. ^ «BioMarin запускает в Европейском Союзе препарат LEMS Firdapse; и Genmab получает условное одобрение для Arzerra». Фармацевтическое письмо. 2010-04-20. Получено 2014-02-18.(требуется подписка)
  9. ^ Браун, Стивен Э.Ф. (04.02.2010). «BioMarin купит Lead Therapeutics за 18 миллионов долларов». Сан-Франциско Business Times. В архиве из оригинала 2011-06-29. Получено 2014-02-18.
  10. ^ Леути, Рон (17 августа 2010 г.). «BioMarin купит ZyStor на сумму до 115 миллионов долларов». Сан-Франциско Business Times. В архиве из оригинала 2011-06-29. Получено 2014-02-18.
  11. ^ Андерсен, Карен (21 октября 2010 г.). «BioMarin выделяет разнообразные проекты на ранних этапах разработки в день исследований и разработок». Утренняя звезда. Архивировано из оригинал на 2011-07-06. Получено 2011-02-14.
  12. ^ Браун, Стивен (2013-01-07). «BioMarin Pharmaceutical покупает Zacharon за 10 миллионов долларов». Сан-Франциско Business Times. Получено 2013-01-07.
  13. ^ "Библиотека соединений HDACi BioMarin Nabs Repligen". Новости: Открытие и развитие. Gen. Eng. Biotechnol. Новости (бумага). 34 (4). 15 февраля 2014. с. 14.
  14. ^ «BioMarin приобретет Prosensa на сумму до 840 миллионов долларов». GEN - Новости генной инженерии и биотехнологии. 2014-11-24. Получено 2020-07-03.
  15. ^ «BioMarin объявляет об отзыве заявки на получение разрешения на продажу Kyndrisa ™ (drisapersen) в Европе (NASDAQ: BMRN)». инвесторы.bmrn.com. Архивировано из оригинал на 2016-06-04. Получено 2016-07-04.
  16. ^ Эрли, Келли (2019-10-02). «BioMarin открывает новый офис в Дублине для поддержки роста в регионе EMEA». Кремниевая Республика. Получено 2019-10-07.
  17. ^ Сайт офиса BioMarin: Продукты
  18. ^ Поллак, А (14 декабря 2007 г.). «Агентство одобрило лекарство для лечения генетического заболевания, которое может привести к умственной отсталости». Нью-Йорк Таймс. Получено 2008-04-03.
  19. ^ Тиррелл, Мэг (7 августа 2018 г.). «Акции Spark Therapeutics теряют треть своей стоимости, поскольку испытания генной терапии гемофилии разочаровывают инвесторов». CNBC. Получено 7 августа 2018.
  20. ^ Гольдберг, Адриан (21 ноября 2010 г.). «Фармацевтические фирмы обвиняются в использовании лазеек для получения прибыли». Новости BBC. Получено 2010-11-21.
  21. ^ "Что делает орфанный препарат?". Британский медицинский журнал. 2010-11-10. Получено 2010-11-21. Цитировать журнал требует | журнал = (помощь)
  22. ^ "Андреа Слоун сталкивается с фармацевтической фирмой с безразличной историей". Huffington Post. 2013-09-26. Получено 2013-12-24.
  23. ^ «В борьбе с лекарствами от рака обе стороны апеллируют к этике». CNN. 2013-09-20. Получено 2013-12-24.
  24. ^ Эд Сильверман для Pharmalot. 4 октября 2013 г. Андреа Слоун, «ребенок с плаката» для сострадания, получает наркотик В архиве 2013-12-28 в Wayback Machine
  25. ^ "Hannahs Kampf gegen Pharmafirma". B5 актуэлл. 2015-05-13. Получено 2015-05-13.
  26. ^ «Я помогал испытать чудо-лекарство - потом мне отказали». 2019-04-17. Получено 2019-04-18.
  27. ^ "BioMarin moet verder levensreddend middel leveren aan Patiënte" [BioMarin должна продолжать предоставлять пациенту жизненно важные лекарства]. www.tijd.be (на голландском). Де Тийд. 26 июн 2019. Получено 26 июн 2019.

внешняя ссылка