Spark Therapeutics - Spark Therapeutics
 | |
| Дочернее предприятие из Hoffmann-La Roche | |
| Промышленность | Биотехнологии Фармацевтическая |
| Основан | 2013 |
| Учредители | Кэтрин А. Высокая Джеффри Марраццо Жан Беннетт Дж. Фрейзер Райт Беверли Дэвидсон Дженнифер Веллман |
| Штаб-квартира | Филадельфия, Пенсильвания |
| Доход |  64 миллиона долларов (2018) |
| - 78 миллионов долларов (2018) | |
| Всего активов | 814 миллионов долларов (2018) |
| Общий капитал |  496 миллионов долларов (2018) |
Количество работников | 368 (2019) |
| Родитель | Hoffmann-La Roche |
| Интернет сайт | Sparktx |
| Сноски / ссылки [1] | |
Spark Therapeutics, Inc. является разработчиком генная терапия методы лечения изнурительных генетических заболеваний.[1] Это дочерняя компания Hoffmann-La Roche.
История
Компания была основана в 2013 году Кэтрин А. Высокая, Джеффри Марраццо и Стивен Альтшулер[2] в попытке коммерчески разработать методы лечения гемофилии, над которыми Хай работал в Детская больница Филадельфии.[3]
В январе 2015 года компания стала публичная компания через первичное публичное размещение.[4]
В декабре 2017 г. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрено LUXTURNATM (воретиген непарвовец -rzyl) для лечения пациентов с жизнеспособными клетками сетчатки и подтвержденной двуаллельной мутацией RPE65 дистрофии сетчатки, генетического слепящего состояния, вызванного мутациями в гене RPE65.[1]
В декабре 2019 года компания была приобретена Hoffmann-La Roche за 4,3 миллиарда долларов.[5][6]
В феврале 2020 года соучредитель Spark Кэтрин А. Высокая ушел из компании после приобретения швейцарской фармацевтической компанией Roche.[7]
Продукция и трубопровод
У компании есть 3 кандидата продукта генной терапии в клинической разработке: (i) SPK-8011, кандидат в программе SPK-FVIII для лечения гемофилии A; (ii) SPK-8016, продукт-кандидат для рынка ингибиторов гемофилии А; и (iii) SPK-7001, нацеленный на хориоидеремию, или CHM. SPK-9001, ведущий продукт-кандидат в программе SPK-FIX для лечения гемофилии B, разрабатывается в партнерстве с Pfizer.[1]
Воретиген непарвовец
Воретиген непарвовец, продаваемый под торговым названием Luxturna, является генной терапией, одобренной Управление по контролю за продуктами и лекарствами для лечения Врожденный амавроз Лебера, редкое генетическое заболевание глаз.[8]
Фиданакоген элапарвовец
Фиданакоген элапарвовец, ранее известный под идентификационным номером исследования SPK-9001,[9] является экспериментальный препарат под следствием для лечения гемофилия B в сотрудничестве с Pfizer. Фиданакоген элапарвовец является аденоассоциированный вирусный вектор который предназначен для передачи рабочей копии Фактор IX гена в печень пациентов, несущих нефункционирующие копии.[10] В июле 2018 года фиданакоген элапарвовец начал клинические испытания на поздней стадии.[11]
СПК-8011
СПК-8011 - экспериментальный препарат для лечения Гемофилия А. Это входит фаза III клинические испытания в США. Терапия передает рабочую копию Фактор VIII ген у пациентов, у которых его нет. В ходе клинических испытаний фазы II у 2 из 7 пациентов, получавших самую высокую дозу препарата, наблюдались иммунные реакции. Одного пациента пришлось госпитализировать. Реакция на лечение была расценена как задержка, хотя Спарк предположил, что реакцию можно контролировать с помощью стероидов, и пообещал продолжить тестирование фазы III.[12][13]
СПК-7001
СПК-7001 - экспериментальный препарат для лечения хориидеремия, генетическое заболевание, вызывающее слепоту.[14]
СПК-3006
СПК-3006 - экспериментальный препарат для лечения Болезнь Помпе, генетическое заболевание, которое приводит к неспособности правильно метаболизировать гликоген.[14]
СПК-1001
СПК-1001 - экспериментальный препарат для лечения Болезнь Баттена, фатальное генетическое заболевание нервной системы.[14]
Рекомендации
- ^ а б c d "Spark Therapeutics, Inc. Годовой отчет по форме 10-K за 2018 год". Комиссия по ценным бумагам и биржам США.
- ^ Хиггинс, Роберт Ф. и Тина Лю. "Spark Therapeutics: новаторская генная терапия. "Дело Гарвардской школы бизнеса 818-059, январь 2018 г.
- ^ Ворона, Дэвид (19 октября 2017 г.). «Генная терапия помогла этим детям увидеть. Может ли она изменить медицину?». Financial Times.
- ^ Джордж, Джон (30 января 2015 г.). «Shake Shack был не единственным гонзо-IPO того дня. И это, для Spark Therapeutics, принесло больше денег». Деловые журналы американского города.
- ^ «Рош завершает покупку компании Spark Therapeutics, пионера генной терапии в Филадельфии на сумму 4,3 млрд долларов». Деловые журналы американского города. 17 декабря 2019.
- ^ «Рош завершает приобретение Spark Therapeutics, Inc., чтобы усилить присутствие в генной терапии» (Пресс-релиз). Hoffmann-La Roche. 17 декабря 2019.
- ^ «Соучредитель Spark Кэтрин Хай Департс в преддверии слияния с Roche». BioSpace. Получено 2020-03-03.
- ^ «FDA одобряет новую генную терапию для лечения пациентов с редкой формой наследственной потери зрения» (Пресс-релиз). Управление по контролю за продуктами и лекарствами. 19 декабря 2017.
- ^ «Pfizer инициирует основную программу фазы 3 для исследовательской генной терапии гемофилии B» (Пресс-релиз). Pfizer. 16 июля 2018.
- ^ Линдси, Джордж (1 декабря 2016 г.). «Spk-9001: перенос генов, опосредованный аденоассоциированным вирусом для гемофилии B, обеспечивает устойчивый средний уровень активности фактора IX> 30% без иммуносупрессии». Кровь. 128 (22): 3. Дои:10.1182 / blood.V128.22.3.3.
- ^ Джордж, Джон (16 июля 2018 г.). «Pfizer начинает позднюю стадию тестирования генной терапии Spark от гемофилии B». Деловые журналы американского города.
- ^ Гард, Дамиан (7 августа 2018 г.). «Данные генной терапии Spark отвечают на некоторые животрепещущие вопросы и поднимают еще несколько». Стат.
- ^ Тиррелл, Мэг (7 августа 2018 г.). «Акции Spark Therapeutics теряют треть своей стоимости, поскольку испытания генной терапии гемофилии разочаровывают инвесторов». CNBC.
- ^ а б c Моррисон, Крис (5 марта 2019 г.). «Стремительный рост Spark от отделения, финансируемого больницами, до сделки на 4,8 миллиарда долларов». Природа Биотехнологии.