Воретиген непарвовец - Voretigene neparvovec

Воретиген непарвовец
Генная терапия
Целевой генRPE65
ВекторАденоассоциированный вирус серотип 2
Тип нуклеиновой кислотыДНК
Клинические данные
Торговые наименованияLuxturna
Другие именаvoretigene neparvovec-rzyl
AHFS /Drugs.comФакты о профессиональных наркотиках
Данные лицензии
Беременность
категория
  • AU: Би 2[1]
  • НАС: N (еще не классифицировано)
Маршруты
администрация		Субретинальная инъекция
Код УВД
Легальное положение
Легальное положение
Идентификаторы
Количество CAS
DrugBank
UNII
КЕГГ

Воретиген непарвовец, продается под торговой маркой Luxturna, это генная терапия лекарства для лечения Врожденный амавроз Лебера.[3] Он был разработан Spark Therapeutics и Детская больница Филадельфии.[5][6] Это первая in vivo генная терапия одобрена США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA).[7]

Врожденный амавроз Лебера, или двуаллельный RPE65 -опосредованно унаследованный сетчатка болезнь, это наследственное заболевание, вызывающее прогрессирующую слепоту. Воретиген - первое доступное средство для лечения этого состояния.[8] Генная терапия не является лекарством от этого состояния, но значительно улучшает зрение у тех, кто лечится.[9] Это делается в виде субретинальной инъекции.

Voretigene neparvovec был одобрен для медицинского применения в Австралии в августе 2020 г.[10] и в Канаде в октябре 2020 года.[11]

Медицинское использование

Voretigene neparvovec - это указал для лечения людей с потерей зрения из-за наследственной дистрофии сетчатки, вызванной подтвержденными двуаллельными мутациями RPE65 и имеющих достаточное количество жизнеспособных клеток сетчатки.[4]

Химия и производство

Voretigene neparvovec является AAV2 вектор содержащий человека RPE65 кДНК с измененным Последовательность Козака. Вирус выращивается в HEK 293 клетки и очищены для введения.[12]

История

Женатые исследователи Жан Беннетт и Альберт Магуайр, среди прочих, на протяжении десятилетий работал над исследованиями врожденной слепоты, что привело к одобрению новой терапии Luxturna.[13]

Было предоставлено орфанный препарат обозначение врожденного амавроза Лебера и пигментный ретинит.[14][15] А заявка на получение лицензии на биологические препараты был отправлен в FDA в июле 2017 г. Приоритетный обзор.[8] Клиническое испытание фазы III результаты были опубликованы в августе 2017 года.[16] 12 октября 2017 года ключевая консультативная группа Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) в составе 16 экспертов единогласно рекомендовали одобрение лечения.[17] FDA США одобрило препарат 19 декабря 2017 года.[18] С одобрения Spark Therapeutics получила ваучер на приоритетное рассмотрение педиатрических заболеваний.[19]

Первая коммерческая продажа voretigene neparvovec, которая также была первой продажей любого продукта генной терапии в Соединенных Штатах, произошла в марте 2018 года.[20][7] Цена лечения в то время была объявлена ​​как 425 000 долларов за глаз.[21]

использованная литература

  1. ^ а б "Краткое изложение решения по рецепту в Австралии в Лукстурна". Управление терапевтических товаров (TGA). 13 августа 2020 г.. Получено 16 августа 2020.
  2. ^ "Информация о продукте Luxturna". Министерство здравоохранения Канады. Получено 21 октября 2020.
  3. ^ а б «Люкстурна-ворэтиген непарвовец-жил комплект». DailyMed. 4 декабря 2019 г.. Получено 14 августа 2020.
  4. ^ а б "Luxturna EPAR". Европейское агентство по лекарствам (EMA). 24 сентября 2018 г.. Получено 21 октября 2020. Текст был скопирован из этого источника © European Medicines Agency. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
  5. ^ «Генная терапия слепоты Spark приближается к исторической дате с FDA». Statnews.com. 9 октября 2017 г.. Получено 9 октября 2017.
  6. ^ Кларк Т. «Генная терапия слепоты кажется сначала эффективной, - заявляет FDA США». Scientific American. Получено 12 октября 2017.
  7. ^ а б «Первая генная терапия наследственного заболевания получила одобрение FDA». энергетический ядерный реактор. 19 декабря 2017.
  8. ^ а б «Пресс-релиз - Инвесторам и СМИ - Spark Therapeutics». Ir.sparktx.com. Получено 9 октября 2017.[постоянная мертвая ссылка ]
  9. ^ Макгинли Л. (19 декабря 2017 г.). «FDA одобряет первую генную терапию для лечения наследственного заболевания». Вашингтон Пост.
  10. ^ "Лукстурна". Управление терапевтических товаров (TGA). 13 августа 2020 г.. Получено 22 сентября 2020.
  11. ^ "'Я никогда раньше не видел звезд »: генная терапия вернула 8-летнему канадскому мальчику зрение». CTVNews. 14 октября 2020 г.. Получено 21 октября 2020.
  12. ^ Рассел С., Беннет Дж., Веллман Дж. А., Чанг Д. К., Ю. З. Ф., Тиллман А. и др. (Август 2017 г.). «Эффективность и безопасность воретигена непарвовека (AAV2-hRPE65v2) у пациентов с наследственной дистрофией сетчатки, опосредованной RPE65: рандомизированное контролируемое открытое исследование фазы 3». Ланцет. 390 (10097): 849–860. Дои:10.1016 / S0140-6736 (17) 31868-8. ЧВК  5726391. PMID  28712537.
  13. ^ «FDA одобряет генную терапию Spark для лечения редкой слепоты, впервые разработанную в CHOP - Philly». Philly.com. Получено 24 марта 2018.
  14. ^ "Voretigene neparvovec - Spark Therapeutics - AdisInsight". adisinsight.springer.com.
  15. ^ Льюис Р. (13 октября 2017 г.). «Группа FDA поддерживает генную терапию от наследственной слепоты». Medscape.
  16. ^ Ли Х, Лотерея А (август 2017 г.). «Генная терапия наследственной дистрофии сетчатки, опосредованной RPE65, завершает фазу 3». Ланцет. 390 (10097): 823–824. Дои:10.1016 / S0140-6736 (17) 31622-7. PMID  28712536. S2CID  26983863.
  17. ^ «Передовая терапия для лечения слепоты на шаг приближается к одобрению FDA». Bloomberg.com. 12 Октябрь 2017 г.. Получено 12 октября 2017.
  18. ^ «Лукстурна». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 19 декабря 2017 г.. Получено 2 апреля 2020.
  19. ^ "Spark получает одобрение FDA в пользу Luxturna, прорывной генной терапии, вероятно, имеющей новаторскую цену". FiercePharma.
  20. ^ «Тревожный запуск Luxturna, генной терапии по рекордной цене». СТАТИСТИКА. 21 марта 2018 г.. Получено 24 марта 2018.
  21. ^ Тиррелл М. (3 января 2018 г.). «Американский производитель лекарств предлагает вылечить редкую слепоту за 850 000 долларов». CNBC. Получено 3 января 2018.

дальнейшее чтение

внешние ссылки