Оценка - Estimand

An оценивать это Переменная который подлежит оценке при статистическом анализе. Этот термин используется для более четкого определения цели вывод из функции для получения этого параметра (т. е. оценщик ) и конкретное значение, полученное из заданного набора данных (т. е. оценивать ).^[1] Например, нормально распределенный случайная переменная ${ displaystyle X}$ имеет две переменные, его среднее значение ${ displaystyle mu}$ и дисперсия ${ displaystyle sigma ^ {2}}$. Оценщик дисперсии, ${ displaystyle s ^ {2} = sum _ {i = 1} ^ {n} left. left (x_ {i} - { bar {x}} right) ^ {2} right / ( п-1)}$, дает оценку 7 для набора данных ${ Displaystyle х = влево {2,3,7 вправо }}$; тогда ${ displaystyle s ^ {2}}$ называется оценкой ${ displaystyle sigma ^ {2}}$, и ${ displaystyle sigma ^ {2}}$ называется оценкой.

Обзор

Оценка тесно связана с целью или задачей анализа. Он описывает, что должно быть оценено на основе интересующего вопроса.^[2] Это в отличие от оценщик, который определяет конкретное правило, в соответствии с которым должна оцениваться оценка. Хотя оценка часто не будет содержать конкретных предположений, например касательно отсутствующие данные, такое предположение, как правило, должно быть сделано при определении конкретного оценщика. По этой причине логично проводить анализ чувствительности использование разных оценщиков для одной и той же оценки, чтобы проверить надежность вывода для разных предположений.^[3]

Пример

Если наш интересующий вопрос заключается в том, снизит ли введение вмешательства, такого как кампания вакцинации определенной группы населения в стране, количество смертей в этой группе населения в этой стране, то наша оценка и будет некоторой мерой снижения риска (например коэффициент риска или коэффициент риска за один год), который описал бы эффект от начала кампании вакцинации. Для оценки оценки у нас могут быть данные клинического исследования. Оценивая влияние на популяционный уровень, мы должны учитывать, что некоторые люди могут отказаться от вакцинации, поэтому исключение из анализа тех, кто участвовал в клиническом испытании и которые отказались от вакцинации, может быть неуместным. Кроме того, мы можем не знать статус выживаемости всех вакцинированных, поэтому для определения оценочного показателя необходимо будет сделать предположения в этом отношении.

Одним из возможных оценщиков для получения конкретной оценки может быть коэффициент опасности на основе анализ выживаемости который предполагает определенное распределение выживаемости, проведенное для всех субъектов, которым было предложено вмешательство, с лечением тех, кто потерян для продолжения подвергнуться цензуре справа при случайной цензуре. Может случиться так, что пробная популяция отличается от популяции, в отношении которой будет проводиться кампания вакцинации, и в этом случае это также следует учитывать. Альтернативная оценка, используемая в анализе чувствительности, может предполагать, что люди, за которыми не наблюдали жизненного статуса до конца испытания, могли с большей вероятностью умереть на определенное количество раз.

ICH Интерес

22 октября 2014 г. Международный совет по гармонизации технических требований к фармацевтическим препаратам для человека (ICH) подготовил окончательный концептуальный документ под названием Выбор подходящих оценок и определение анализов чувствительности в клинических испытаниях в качестве дополнения к их руководству E9.^[4]16 октября 2017 года ICH объявила, что опубликовала проект дополнения по определению соответствующих оценок для клинического исследования / анализа чувствительности для консультации.^[5][6] Окончательное дополнение к руководству ICH E9 было выпущено 20 ноября 2019 года.^[7]

Предоставляя структурированную основу для воплощения целей клиническое испытание согласованного дизайна, проведения и анализа исследования ICH стремится улучшить обсуждения между фармацевтическими компаниями и регулирующими органами по программы разработки лекарств. Конечная цель - убедиться, что клинические испытания предоставляют четко определенную информацию о эффектах исследуемых лекарств.^[6]

Рекомендации