Стримвелис - Википедия - Strimvelis
Клинические данные | |
---|---|
Торговые наименования | Стримвелис |
AHFS /Drugs.com | Информация о лекарствах Великобритании |
Маршруты администрация | Внутривенное вливание |
Код УВД |
|
Легальное положение | |
Легальное положение |
|
Стримвелис это лекарство, используемое для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита, вызванного дефицитом аденозиндезаминазы (ADA-SCID).[1]
Наиболее частый побочный эффект - это гипертермия (лихорадка).[1]
ADA-SCID - это редкое наследственное заболевание, при котором происходит изменение (мутация) в гене, необходимом для выработки фермента под названием аденозиндезаминаза (ADA).[1] В результате у людей отсутствует фермент АДА.[1] Поскольку ADA важен для поддержания здоровья лимфоцитов (белых кровяных телец, которые борются с инфекциями), иммунная система людей с ADA-SCID не работает должным образом, и без эффективного лечения они редко выживают более двух лет.[1]
Медицинское использование
Стримвелис показан для лечения людей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом из-за дефицита аденозиндезаминазы (ADA-SCID), для которых нет подходящего донора стволовых клеток, соответствующего человеческому лейкоцитарному антигену (HLA).[1]
Уход
Лечение индивидуально для каждого человека; гемопоэтические стволовые клетки (HSC) извлекаются из человека и очищаются так, чтобы только CD34 -экспрессирующие клетки остаются. Эти клетки культурный с цитокины и факторы роста а затем преобразован с помощью гаммаретровирус содержащий человека аденозиндезаминаза ген, а затем повторно вливается в человека. Эти клетки укореняются в Костный мозг, реплицируя и создавая клетки, которые созревают и создают нормально функционирующий белок аденозиндезаминазы, решая проблему.[2][3][4] По состоянию на апрель 2016 года трансдуцированные клетки имели срок хранения около шести часов.[5]
Перед извлечением человека обрабатывают колониестимулирующий фактор гранулоцитов с целью увеличения количества стволовых клеток и улучшения урожая; после этого, но до реинфузии, человеку лечат бусульфан или же мелфалан убить как можно больше существующих HSC человека, чтобы увеличить шансы на выживание новых клеток.[3][4]
Побочные эффекты
Самый частый побочный эффект - это гипертермия (лихорадка).[1]
Серьезные побочные эффекты могут включать эффекты, связанные с аутоиммунитетом (когда иммунная система атакует собственные клетки организма), например: гемолитическая анемия (низкое количество эритроцитов из-за их слишком быстрого распада), апластическая анемия (низкое количество клеток крови из-за повреждения костного мозга), гепатит (воспаление печени), тромбоцитопения (низкий уровень тромбоцитов) и Синдром Гийена-Барре (повреждение нервов, которое может привести к боли, онемению, мышечной слабости и затруднениям при ходьбе).[1]
История
Лечение было разработано в Институте генной терапии Сан-Раффаэле Telethon и разработано GlaxoSmithKline (GSK) в рамках сотрудничества 2010 года с Fondazione Telethon и Ospedale San Raffaele. GSK, работающая с биотехнологической компанией МолМед S.p.A разработала производственный процесс, который ранее подходил только для клинические испытания в один продемонстрировал свою надежность и пригодность для коммерческих поставок.[нужна цитата ]
В апреле 2016 года комитет Европейское агентство по лекарствам (EMA) рекомендовала маркетинговое разрешение для его использования у детей с дефицит аденозиндезаминазы, для которых нет подходящего донора HSC, на основании клинического исследования, дающего 100% выживаемость; Среднее время наблюдения составляло 7 лет после начала лечения.[2] 75% людей, прошедших лечение, не нуждались в дальнейшем заместительная ферментная терапия[6] Усилия начались 14 лет назад. Общее количество пролеченных детей составило 22 человека.[7] и 18.[8] Около 80% пациентов не имеют подходящего донора.[9] Стримвелис был утвержден [10] посредством Европейская комиссия 27 мая 2016 г.
По состоянию на 2016 год единственной площадкой, одобренной для производства препарата, была компания MolMed.[5]
В 2017 году GSK объявила о намерении продать Стримвелис,[11] а в марте 2018 года GSK продала Стримвелис компании Orchard Therapeutics Ltd .; на тот момент было реализовано всего пять продаж продукта.[12]
Общество и культура
Заболевание поражает около 14 человек в год в Европе и 12 в США.[13]
Экономика
Стоимость лечения была установлена на уровне 594 000 евро, что вдвое превышает ежегодную стоимость лечения. заместительная ферментная терапия инъекции.[14] Заместительная ферментная терапия для ADA требует еженедельных инъекций и стоит около 4,25 миллиона долларов США для одного пациента старше десяти лет.[9]
Имена
Стримвелис торговая марка лекарства. Общее название аутологичная фракция клеток, обогащенная CD34 +, которая содержит клетки CD34 +, трансдуцированные ретровирусным вектором, кодирующим последовательность кДНК ADA человека.[2]
Рекомендации
- ^ а б c d е ж грамм час «Стримвелис ЕПАР». Европейское агентство по лекарствам (EMA). Получено 11 июн 2020. Текст был скопирован из этого источника © European Medicines Agency. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ а б c «Стримвелис» (PDF). Европейское агентство по лекарствам (EMA). Получено 13 апреля 2016.
- ^ а б Candotti F (апрель 2014 г.). «Перенос генов в гемопоэтические стволовые клетки как лечение первичных иммунодефицитных заболеваний». Международный журнал гематологии. 99 (4): 383–92. Дои:10.1007 / s12185-014-1524-z. PMID 24488786. S2CID 8356487.
- ^ а б Touzot F, Hacein-Bey-Abina S, Fischer A, Cavazzana M (июнь 2014 г.). «Генная терапия наследственного иммунодефицита». Мнение эксперта по биологической терапии. 14 (6): 789–98. Дои:10.1517/14712598.2014.895811. PMID 24823313. S2CID 207483238.
- ^ а б Бен Адамс для FierceBiotech 4 апреля 2016 г. Стримвелис станет началом совершенно новой платформы генной терапии для GSK и партнеров
- ^ Стенд C, Gaspar HB, Thrasher AJ (апрель 2016 г.). «Лечение иммунодефицита с помощью генной терапии HSC». Тенденции в молекулярной медицине. 22 (4): 317–327. Дои:10.1016 / j.molmed.2016.02.002. PMID 26993219.
- ^ Роланд Д. (1 апреля 2016 г.). "Возможное лекарство Glaxo от" Болезни мальчика-пузыря "на шаг ближе". Журнал "Уолл Стрит.
- ^ Палата А (1 апреля 2016 г.). «GSK разрешит поэтапную оплату генной терапии, одобренной EMA». The Financial Times.
- ^ а б Гохале К. (1 апреля 2016 г.). «Генная терапия Glaxo 'Bubble Boy' получила одобрение Агентства ЕС по лекарствам». Новости Bloomberg.
- ^ «Стримвелис TM получил европейское разрешение на продажу для лечения очень редкого заболевания, ADA-SCID - GSK».
- ^ «GSK отказывается от редких заболеваний, поскольку генная терапия привлекает двух клиентов». Рейтер. 26 июля 2017 года.
- ^ Патон Дж. (6 марта 2018 г.). "Tiny UK Biotech берет на себя генную терапию Glaxo за 730 000 долларов". Bloomberg.
- ^ Regalado A (6 мая 2016 г.). "Первое полное исцеление генной терапии уже здесь". Обзор технологий MIT. Получено 2016-05-12.
- ^ «Создает ли европейская цена на Стримвелис новый« стеклянный потолок »? - groupH - Comment =». www.grouph.com. Получено 2017-02-26.
дальнейшее чтение
- «Стримвелис для лечения дефицита аденозиндезаминазы - тяжелого комбинированного иммунодефицита». ОТЛИЧНО. 7 февраля 2018.
- Айути А., Ронкароло М.Г., Налдини Л. (июнь 2017 г.). «Генная терапия ex vivo в Европе: прокладывая путь для нового поколения передовых терапевтических лекарственных средств». EMBO Молекулярная медицина. 9 (6): 737–740. Дои:10.15252 / emmm.201707573. ЧВК 5452047. PMID 28396566.
- Саут Э, Кокс Э, Мидер Н, Вулакотт Н, Гриффин С. (июнь 2019 г.). «® для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита, вызванного дефицитом аденозиндезаминазы: перспектива высокоспециализированной оценки технологий NICE, проведенная группой обзора фактических данных». Фармакоэкономика - Открытый. 3 (2): 151–161. Дои:10.1007 / s41669-018-0102-3. ЧВК 6533345. PMID 30334168.