Джесси Гелсингер - Jesse Gelsinger

Джесси Гелсингер

Джесси Гелсингер (18 июня 1981 г. - 17 сентября 1999 г.) был первым человеком, публично идентифицированным как умерший в ходе клинических испытаний от генная терапия. Гельсингер страдал от дефицит орнитин-транскарбамилазы, Х-связанный генетическое заболевание из печень, симптомы которого включают неспособность метаболизировать аммиак - побочный продукт белок авария. Заболевание обычно заканчивается смертельным исходом при рождении, но у Гелсингера была более легкая форма заболевания, при которой ген орнитин-транскарбамилазы мутировал только в части клеток пациента, состояние, известное как соматический мозаицизм. Поскольку его дефицит был частичным, Гелсингеру удалось выжить на строгой диете и специальных лекарствах.

Гелсингер присоединился к клиническим испытаниям, проведенным Пенсильванский университет целью которой было разработать лечение для младенцев, рожденных с тяжелой формой заболевания. 13 сентября 1999 г. Гелсингеру сделали инъекцию аденовирусный вектор несущий исправленный ген для проверки безопасности процедуры. Он умер четыре дня спустя в возрасте 18 лет, 17 сентября, по-видимому, от сильного иммунного ответа, вызванного использованием вирусного вектора для транспортировки гена в его клетки, что привело к полиорганной недостаточности и смерти мозга.[1]

А Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) расследование пришло к выводу, что ученые, участвовавшие в исследовании, включая соисследователя Джеймс Уилсон (Директор Института генной терапии человека) нарушил несколько правил поведения:

  • Включение Гелсингера в качестве замены другого добровольца, который выбыл из школы, несмотря на то, что у Гелсингера высокий аммиак уровни, которые должны были привести к его исключению из испытания.
  • Неспособность университета сообщить, что два пациента испытали серьезные побочные эффекты от генной терапии.
  • Неспособность указать в документации об информированном согласии о смерти обезьян, подвергшихся аналогичному лечению.

Позже Пенсильванский университет выступил с опровержением:[2] но университет и Национальный детский медицинский центр согласились выплатить правительству более 500 000 долларов.[3] Сообщается, что и Уилсон, и Университет имели финансовые интересы в исследовании.[4][5] После его смерти все испытания генной терапии в Соединенных Штатах на время были приостановлены.[6] Дело Гельсингера стало серьезной неудачей для ученых, работающих в этой области, и трагическим напоминанием о связанных с этим рисках.[7]

Примечания

  1. ^ Столберг, Шерил Гей (28 ноября 1999 г.). "Биотехнологическая смерть Джесси Гелсингера". Журнал The New York Times. Получено 5 июля, 2018.
  2. ^ «Институт генной терапии человека отвечает на запросы FDA - межвыпускной альманах». Upenn.edu. 2000-02-14. Получено 2010-11-16.
  3. ^ Бранка, Массачусетс (май 2005 г.). «Генная терапия: проклятие или постепенное увеличение доверия?». Природа Биотехнологии. 23 (5): 519–21. Дои:10.1038 / nbt0505-519. PMID  15877060. S2CID  6628811.
  4. ^ Гринберг, Дэниел С. "Наука на продажу. Опасности, награды и заблуждения кампусного капитализма". Чикаго: U. Chicago Press, 2007, 324 стр., Стр. 104–106.
  5. ^ «Не идите на компромисс с этикой в ​​экспериментах на людях, - говорит эксперт по биоэтике». Law.virginia.edu. 2008-04-18. Архивировано из оригинал на 2009-10-14. Получено 2010-11-16.
  6. ^ «Проблемы генной терапии». Университет Юты. Получено 2020-11-02.
  7. ^ «Урок истории стволовых клеток». Sciencemag.org. 2009-05-08. Получено 2012-02-29.

внешняя ссылка