Тригептаноин - Triheptanoin

Тригептаноин
Скелетная формула тригептаноина
Модель заполнения пространства молекулы тригептаноина
Клинические данные
Торговые наименованияДойолви
Другие именаUX007
AHFS /Drugs.comФакты о профессиональных наркотиках
Данные лицензии
Беременность
категория
  • нас: N (еще не классифицировано)
Маршруты
администрация		Устно
Класс препаратаГлицеролипиды
Код УВД
  • Никто
Легальное положение
Легальное положение
Идентификаторы
Количество CAS
PubChem CID
DrugBank
ChemSpider
UNII
КЕГГ
ЧЭМБЛ
Панель управления CompTox (EPA)
ECHA InfoCard100.009.681 Отредактируйте это в Викиданных
Химические и физические данные
ФормулаC24ЧАС44О6
Молярная масса428.610 г · моль−1
3D модель (JSmol )

Тригептаноин, продается под торговой маркой Дойолви, представляет собой лекарство для лечения детей и взрослых с молекулярно подтвержденными нарушениями окисления длинноцепочечных жирных кислот (LC-FAOD).[1][2][3]

Наиболее частые побочные реакции включают боль в животе, диарею, рвоту и тошноту.[1][2][3]

Тригептаноин был одобрен для медицинского применения в США в июне 2020 года.[4][2][3]

Тригептаноин - это триглицерид который состоит из трех семиуглеродный (C7: 0) жирные кислоты. Эти жирные кислоты с нечетным углеродом способны обеспечить анаплеротический субстраты для Цикл TCA. Тригептаноин клинически используется у людей для лечения наследственных метаболических заболеваний, таких как пируваткарбоксилаза дефицит и дефицит карнитин-пальмитоилтрансферазы II. Также кажется, что это увеличивает эффективность кетогенная диета как лечение эпилепсии.

Поскольку тригептаноин состоит из жирных кислот с нечетным углеродом, он может производить кетоновые тела с пятью атомами углерода, в отличие от жирных кислот с четным углеродом, которые метаболизируются до кетоновых тел с четырьмя атомами углерода. Пятиуглеродные кетоны, полученные из тригептаноина, являются бета-кетопентаноат и бета-гидроксипентаноат. Каждое из этих кетоновых тел легко преодолевает гематоэнцефалический барьер и попадает в мозг.

Медицинское использование

Дойолви показан как источник калорий и жирных кислот для лечения детей и взрослых с молекулярно подтвержденными нарушениями окисления длинноцепочечных жирных кислот (LC-FAOD).[1][2]

История

Тригептаноин был назначен орфанный препарат США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) в 2006, 2008, 2014 и 2015 годах.[5][6][7][8] Тригептаноин также был признан орфанным препаратом Европейское агентство по лекарствам (EMA).[9][10][11][12][13][14][15][16]

Тригептаноин был одобрен для медицинского применения в США в июне 2020 года.[4][2]

FDA одобрило тригептаноин на основании данных трех клинических испытаний (испытание 1 / NCT018863, испытание 2 / NCT022141 и испытание 3 / NCT01379625).[3] В исследованиях участвовали дети и взрослые с LC-FAOD.[3] Испытания 1 и 2 проводились в 11 центрах в Соединенных Штатах и ​​Соединенном Королевстве, а исследование 3 проводилось в двух центрах в Соединенных Штатах.[3]

Испытания 1 и 2 были использованы для оценки побочных эффектов тригептаноина.[3] В обоих исследованиях участвовали дети и взрослые с диагнозом LC-FAOD.[3] В испытании 1 участники получали тригептаноин в течение 78 недель.[3] В испытание 2 были включены участники из других испытаний, которые уже лечились тригептаноином (в том числе из испытания 1), а также участники, которые никогда раньше не получали тригептаноин.[3] Испытание 2 все еще продолжается и продлится до пяти лет.[3]

Польза тригептаноина оценивалась в испытании 3, в котором участвовали дети и взрослые с LC-FAOD.[3] Половина участников получала тригептаноин, а половина - триоктаноин в течение четырех месяцев.[3] Ни участники, ни исследователи не знали, какое лечение было проведено до конца испытания.[3] Преимущество тригептаноина по сравнению с триоктаноином оценивалось путем измерения изменений функции сердца и мышц.[3]

Имена

Тригептаноин - это международное непатентованное название.[17]

Рекомендации

  1. ^ а б c d «Дойолви-тригептаноин жидкий». DailyMed. 30 июнь 2020. Получено 24 сентября 2020.
  2. ^ а б c d е «Ultragenyx объявляет об одобрении FDA в США препарата Dojolvi (UX007 / тригептаноин), первого одобренного FDA препарата для лечения нарушений окисления длинноцепочечных жирных кислот». Ultragenyx Pharmaceutical. 30 июнь 2020. Получено 30 июн 2020 - через GlobeNewswire.
  3. ^ а б c d е ж грамм час я j k л м п о "Снимки испытаний лекарств: Дойолви". Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. 30 июнь 2020. Получено 16 июля 2020.
  4. ^ а б «Дойолви: одобренные FDA препараты». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). Получено 30 июн 2020.
  5. ^ «Обозначения и утверждения орфанных препаратов тригептаноина». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 26 мая 2006 г.. Получено 30 июн 2020.
  6. ^ «Обозначения и утверждения орфанных лекарственных средств тригептаноина». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 1 февраля 2008 г.. Получено 30 июн 2020.
  7. ^ «Обозначения и утверждения орфанных препаратов тригептаноина». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 21 октября 2014 г.. Получено 30 июн 2020.
  8. ^ «Обозначения и утверждения орфанных лекарственных средств тригептаноина». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 15 апреля 2015 г.. Получено 30 июн 2020.
  9. ^ "EU / 3/12/1081". Европейское агентство по лекарствам (EMA). Получено 30 июн 2020.
  10. ^ "EU / 3/12/1082". Европейское агентство по лекарствам (EMA). Получено 30 июн 2020.
  11. ^ "EU / 3/15/1495". Европейское агентство по лекарствам (EMA). Получено 30 июн 2020.
  12. ^ "EU / 3/15/1508". Европейское агентство по лекарствам (EMA). Получено 30 июн 2020.
  13. ^ "EU / 3/15/1524". Европейское агентство по лекарствам (EMA). Получено 30 июн 2020.
  14. ^ "EU / 3/15/1525". Европейское агентство по лекарствам (EMA). Получено 30 июн 2020.
  15. ^ "EU / 3/15/1526". Европейское агентство по лекарствам (EMA). Получено 30 июн 2020.
  16. ^ "EU / 3/16/1710". Европейское агентство по лекарствам (EMA). Получено 30 июн 2020.
  17. ^ Всемирная организация здравоохранения (2019 г.). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендованные МНН: список 82». Информация ВОЗ о лекарствах. 33 (3): 694. HDL:10665/330879. Лицензия: CC BY-NC-SA 3.0 IGO.

дальнейшее чтение

внешняя ссылка

  • «Тригептаноин». Портал информации о наркотиках. Национальная медицинская библиотека США.
  • Номер клинического исследования NCT01379625 за "Исследование тригептаноина для лечения расстройства окисления длинноцепочечных жирных кислот (тригептаноина)" в ClinicalTrials.gov