Эмапалумаб - Википедия - Emapalumab

Эмапалумаб
Моноклональные антитела
ТипЦелое антитело
ИсточникЧеловек
ЦельIFN-гамма
Клинические данные
Произношение/ˈɛмəпəлˌтымəб/ ЭМ-аPAL-eu-mab[1]
Торговые наименованияГамифант
Другие именаNI-0501, эмапалумаб-lzsg
AHFS /Drugs.comМонография
MedlinePlusa619024
Данные лицензии
Беременность
категория
  • нас: N (еще не классифицировано)
Маршруты
администрация		Внутривенно, парентерально
Код УВД
Легальное положение
Легальное положение
Идентификаторы
Количество CAS
DrugBank
ChemSpider
  • никто
UNII
КЕГГ
Химические и физические данные
ФормулаC6430ЧАС9898N1718О2038S46
Молярная масса145352.66 г · моль−1

Эмапалумаб, продается под торговой маркой Гамифант, является анти-интерферон-гамма (IFNγ) лекарство на основе антител, используемое для лечения гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (HLH),[3] от которого в настоящее время нет лекарства.[4]

Соединенные штаты. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) считает, что это первое в своем классе лекарство.[5]

Побочные эффекты

В клинических испытаниях, которые привели к одобрению эмапалумаба FDA, наиболее частыми побочными эффектами были инфекции (56%), высокое кровяное давление (41%), инфузионные реакции (27%) и лихорадка (24%).[2][6] Серьезные побочные эффекты наблюдались примерно у половины субъектов, участвовавших в клиническом испытании, которое привело к одобрению FDA.[6]

Фармакология

Механизм действия

Считается, что в условиях HLH избыточная секреция IFN-γ вносит вклад в патогенез заболевания.[2] Эмапалумаб связывает и нейтрализует IFN-γ, не позволяя ему вызывать патологические эффекты.[2]

Фармакокинетика

Как и другие препараты на основе антител, которые состоят из цепочек аминокислот, называемых полипептиды, эмапалумаб расщепляется на более мелкие пептиды за счет нормального катаболизм.[2]

Общество и культура

Легальное положение

FDA наградило орфанный препарат статус в 2012 году, и революционная терапия назначение в 2016 г. на основании предварительных данных исследования фазы II.[7][8]

В июле 2020 г. Европейское агентство по лекарствам (EMA) рекомендовала отказать в разрешении на продажу эмапалумаба.[9]

Исследование

Название исследования эмапалумаба было NI-0501.[1] Испытания фазы II / III начались в 2013 году и продолжаются по состоянию на август 2018 года..[10] Исследование нацелено на пациентов в возрасте до 18 лет, которым не удалось улучшить традиционные методы лечения.[11] Это исследование было реализовано в контексте финансируемого ЕС проекта FP7 под названием FIGHT-HLH (306124).[нужна цитата ]

Рекомендации

  1. ^ а б "ЗАЯВЛЕНИЕ О НЕПРИНИМАТЕЛЬСКОМ НАЗВАНИИ, ПРИНЯТОМ СОВЕТОМ США" (PDF). Получено 21 ноября 2018.
  2. ^ а б c d е «Гамифант (- эмапалумаб-ЛЗСГ для инъекций»). DailyMed. 30 июнь 2020. Получено 7 октября 2020.
  3. ^ «FDA одобряет Gamifant (emapalumab-lzsg), ​​первое и единственное средство для лечения первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (HLH)». Деловой провод. Business Wire, Inc. Получено 21 ноября 2018.
  4. ^ «Долгосрочное наблюдение за пациентами с HLH, которые получали лечение NI-0501, моноклональными антителами против интерферона гамма - Просмотр полного текста - ClinicalTrials.gov». Clinicaltrials.gov.
  5. ^ Разрешения на новую лекарственную терапию 2018 г. (PDF). НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (Отчет). Январь 2019. Получено 16 сентября 2020.
  6. ^ а б «Эмапалумаб одобрен для лечения редкого первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза». Отчет о редких заболеваниях. Получено 22 ноября 2018.
  7. ^ «NI-0501 от Novimmune, признанный Управлением США по контролю за продуктами и лекарствами США для лечения пациентов с первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом (HLH) - FierceBiotech». www.fiercebiotech.com.
  8. ^ «Эмапалумаб - НовИммун - АдисИнсайт». adisinsight.springer.com.
  9. ^ «Гамифант: ожидает решения ЕС». Европейское агентство по лекарствам. 24 июля 2020 г.. Получено 21 сентября 2020.
  10. ^ «Исследование по изучению безопасности и эффективности mAb против IFNγ у детей, пораженных первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом - просмотр полного текста - ClinicalTrials.gov». Clinicaltrials.gov.
  11. ^ «NI-0501: Исследование по изучению безопасности и эффективности mAb против IFN? У детей, пораженных первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом». www.cincinnatichildrens.org.

внешняя ссылка

  • «Эмапалумаб». Портал информации о наркотиках. Национальная медицинская библиотека США.