Тепротумумаб - Teprotumumab

Тепротумумаб
Моноклональные антитела
ТипЦелое антитело
ИсточникЧеловек
ЦельIGF-1R
Клинические данные
Торговые наименованияТепецца
Другие именаТепротумумаб-trbw, RG-1507
Беременность
категория
  • нас: N (еще не классифицировано)
Код УВД
  • никто
Легальное положение
Легальное положение
Идентификаторы
Количество CAS
DrugBank
ChemSpider
  • никто
UNII
КЕГГ
ЧЭМБЛ
ECHA InfoCard100.081.384 Отредактируйте это в Викиданных
Химические и физические данные
ФормулаC6476ЧАС10012N1748О2000S40
Молярная масса145639.97 г · моль−1
 ☒NпроверитьY (что это?)  (проверять)

Тепротумумаб, продается под торговой маркой Тепецца, это лекарство, используемое для лечения взрослых с заболевание щитовидной железы, редкое заболевание, при котором мышцы и жировые ткани за глазами воспаляются, в результате чего глаза выпирать наружу.[1]

Наиболее частыми побочными эффектами являются мышечный спазм, тошнота, выпадение волос, диарея, усталость, высокий уровень сахара в крови, потеря слуха, сухость кожи, изменение вкусовых ощущений и головная боль.[1] Тепротумумаб не следует использовать беременным, а беременным женщинам следует проверить статус беременности до начала лечения и проконсультировать по вопросам предотвращения беременности во время лечения и в течение шести месяцев после приема последней дозы.[1]

Это человеческое моноклональное антитело, разработанное Генмаб и Рош. Он привязан к IGF-1R. Тепротумумаб был одобрен для использования в США в январе 2020 года.[1][2][3]

Медицинское использование

В многоцентровом рандомизированном исследовании у пациентов с активной офтальмопатией Грейвса тепротумумаб оказался более эффективным, чем плацебо.[4] В феврале 2019 года Horizon объявила о результатах подтверждающего исследования фазы III по оценке тепротумумаба для лечения активного заболевания щитовидной железы (TED). Исследование достигло своей основной конечной точки, показав, что у большего числа пациентов, получавших тепротумумаб по сравнению с плацебо, наблюдалось значительное улучшение проптоза или выпячивания глаза: 82,9% пациентов тепротумумаба по сравнению с 9,5% пациентов, получавших плацебо, достигли основной конечной точки 2 мм или большее снижение проптоза (р <0,001). Проптоз - основная причина заболеваемости в TED. Все вторичные конечные точки также были достигнуты, а профиль безопасности соответствовал исследованию фазы II тепротумумаба в TED.[5] 10 июля 2019 года Horizon представил Заявление на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в FDA для тепротумумаба для лечения активного заболевания щитовидной железы (TED). Горизонт запрошен приоритетный обзор для заявки - если это будет разрешено (FDA имеет 60-дневный период рассмотрения), это приведет к макс. 6-месячный процесс проверки.[6]

История

Тепротумумаб-trbw был одобрен для использования в США в январе 2020 года для лечения взрослых с заболеванием щитовидной железы глаз.[1][2]

Тепротумумаб впервые был исследован для лечения солидных и гематологических опухолей, включая рак молочной железы, Ходжкина и неходжкина лимфома, немелкоклеточный рак легкого и саркома.[7] Хотя результаты испытаний фазы I и ранней фазы II были многообещающими, исследования по этим показаниям были прекращены компанией Roche в 2009 году. Испытаниям фазы II, которые еще продолжались, было разрешено завершить, поскольку разработка была остановлена ​​из-за расстановки приоритетов, а не из соображений безопасности.

Позднее в 2012 году компания River Vision Development Corporation получила лицензию на тепротумумаб на проведение исследований по лечению офтальмологических состояний. Horizon Pharma (теперь Horizon Therapeutics, далее Horizon) приобрела RVDC в 2017 году и продолжит клинические испытания.[8] Он находится в фазе III испытаний для Офтальмопатия Грейвса (также известное как заболевание щитовидной железы (TED)) и фаза I для диабетический макулярный отек.[9] Было предоставлено Прорыв в терапии, Орфанное лекарство Статус и Быстрый трек обозначения FDA для офтальмопатии Грейвса.[8]

Тепротумумаб-trbw был одобрен на основании результатов двух клинических испытаний (испытание 1 / NCT01868997 и испытание 2 / NCT03298867) с участием 170 субъектов с активным заболеванием щитовидной железы глаз, которые были рандомизированы для получения тепротумумаб-trbw или плацебо.[1][3] Из субъектов, которым вводили Тепеццу, 71% в исследовании 1 и 83% в исследовании 2 продемонстрировали уменьшение проптоза (выпячивания глаза) более чем на два миллиметра по сравнению с 20% и 10% субъектов, получавших плацебо, соответственно.[1] Испытания проводились в 28 центрах Европы и США.[3]

Соединенные штаты. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) удовлетворило заявку на получение тепротумумаба-trbw быстрый трек обозначение революционная терапия обозначение приоритетный обзор обозначение, и орфанный препарат обозначение.[1] Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило Tepezza компании Horizon Therapeutics Ireland DAC.[1]

Рекомендации

  1. ^ а б c d е ж грамм час я «FDA одобряет первое лечение заболевания щитовидной железы». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (Пресс-релиз). 21 января 2020 г.. Получено 21 января 2020. Эта статья включает текст из этого источника, который находится в всеобщее достояние.
  2. ^ а б "Лекарства @ FDA: Тепротумумаб-trbw". НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). Получено 28 января 2020.
  3. ^ а б c "Снимок испытания препарата: Тепецца". НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 29 января 2020 г.. Получено 29 января 2020. Эта статья включает текст из этого источника, который находится в всеобщее достояние.
  4. ^ Smith TJ, Kahaly GJ, Ezra DG, Fleming JC, Dailey RA, Tang RA и др. (Май 2017). «Тепротумумаб для лечения тирео-ассоциированной офтальмопатии». Медицинский журнал Новой Англии. 376 (18): 1748–1761. Дои:10.1056 / NEJMoa1614949. ЧВК  5718164. PMID  28467880.
  5. ^ «Horizon Pharma plc объявляет о проведении фазы 3 подтверждающего исследования по оценке тепротумумаба (OPTIC) для лечения активного заболевания щитовидной железы (TED) с первичными и всеми вторичными конечными точками». Horizon Pharma plc. Получено 22 марта 2019.
  6. ^ «Horizon Therapeutics plc подает заявку на получение лицензии на использование тепротумумаба в отношении биологических препаратов (BLA) для лечения активного заболевания щитовидной железы (TED)». Horizon Therapeutics plc. Получено 27 августа 2019.
  7. ^ Номер клинического исследования NCT01868997 на «Лечение тепротумумабом (RV 001) у пациентов с активным заболеванием щитовидной железы» в ClinicalTrials.gov
  8. ^ а б «Тепротумумаб». Генмаб А / С.
  9. ^ «Тепротумумаб - Horizon Therapeutics plc». Adis International Ltd. Springer Nature Switzerland AG.

внешняя ссылка

  • «Тепротумумаб». Портал информации о наркотиках. Национальная медицинская библиотека США.